Une thérapie génique améliorée montre le potentiel comme traitement de la fibrose kystique


Une thérapie génique améliorée montre le potentiel comme traitement de la fibrose kystique

Dans le passé, les tentatives pour découvrir si la thérapie génique pourrait fonctionner comme un traitement pour la fibrose kystique n'ont pas été très réussies. Maintenant, de nouvelles recherches montrent comment une thérapie génique améliorée a montré des résultats prometteurs chez la souris atteinte de fibrose kystique.

L'étude suggère qu'une nouvelle façon de corriger le gène défectueux qui cause la fibrose kystique pourrait être plus efficace que d'autres approches essayées auparavant.

L'étude, publiée dans le American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine , Est le travail d'une équipe européenne dirigée par des chercheurs de KU Leuven en Belgique.

Les chercheurs ont également montré que les cultures cellulaires de patients atteints de fibrose kystique ont bien réagi à la nouvelle thérapie génique.

La fibrose kystique est un trouble génétique qui commence habituellement dans l'enfance et provoque l'obstruction des poumons et du système digestif avec un mucus épais et collant, ce qui rend la respiration difficile. Les symptômes comprennent la toux persistante, les infections pulmonaires et pulmonaires récurrentes et le faible gain de poids.

Bien qu'il n'existe actuellement aucun remède contre la fibrose kystique, les traitements peuvent atténuer les symptômes et aider les patients à vivre plus longtemps.

La fibrose kystique provient d'un gène défectueux appelé CFTR, qui code pour une protéine qui est importante pour le contrôle des canaux à travers lesquels les ions chlorure et eau sortent des cellules. Chez les personnes atteintes de fibrose kystique, ces canaux ioniques sont absents ou ne fonctionnent pas correctement.

L'auteur principal Zeger Debyser, professeur en virologie moléculaire et thérapie génique à KU Leuven, note qu'un nouveau médicament qui réparait des canaux ioniques défectueux a été lancé il y a quelques années. Cependant, cela ne fonctionne que dans une minorité de patients atteints de fibrose kystique.

Une nouvelle thérapie génique a durci la fibrose kystique chez la souris

La thérapie génique est un traitement où un gène défectueux sous-jacent à une maladie est remplacé par une copie saine.

Les auteurs expliquent dans leur mémoire que, bien que les essais cliniques utilisant diverses méthodes d'insertion d'un gène CFTR sain se soient révélés être sûrs et bien tolérés chez les patients atteints de fibrose kystique, aucun n'a «conduit à un bénéfice clinique clair et persistant».

"Cependant," a déclaré le Professeur Debyser, "comme la thérapie génique a récemment été efficace pour des troubles tels que l'hémophilie et la cécité congénitale, nous avons voulu réexaminer son potentiel de fibrose kystique".

La nouvelle thérapie génique utilisée par les chercheurs s'appelle «la thérapie génique adéno-associée recombinante (rAAV)». Il emploie un virus AAV relativement innocent pour insérer une copie saine de CFTR dans les cellules.

La nouvelle thérapie génique du RAAV a montré des résultats positifs dans les tests de souris atteintes de fibrose kystique et aussi de cultures de cellules souches de patients atteints de fibrose kystique.

Prof. Debyser explique ce qui s'est passé:

"Nous avons administré le rAAV aux souris via leurs voies aériennes. La plupart des souris CF [fibrose kystique] ont récupéré. Dans les cultures cellulaires dérivées par le patient, le transport de chlorure et de fluide a été restauré".

Alors que les chercheurs sont encouragés par ces résultats, ils soulignent qu'il reste encore un long chemin à parcourir avant qu'une telle approche ne soit prête à être utilisée chez les patients atteints de fibrose kystique, et ils ajoutent qu'il serait faux de susciter des espoirs à ce stade.

Le professeur Debyser dit, par exemple, qu'ils doivent encore examiner la durée de fonctionnement de la thérapie. Les doses répétées seront-elles nécessaires? Il conclut sur une note optimiste:

Mais la thérapie génique est clairement un candidat prometteur pour des recherches complémentaires visant à guérir la fibrose kystique ".

Plus tôt cette année, Medical-Diag.com A appris comment les chercheurs qui ont utilisé de la levure pour étudier la cause profonde de la fibrose kystique ont constaté qu'une petite molécule peut remplacer une protéine manquante dans les cellules de levure avec des canaux ioniques défectueux, ce qui leur permet de travailler à nouveau.

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