Traitement pour un trouble de saignement rare efficace et bien toléré, études montrent


Traitement pour un trouble de saignement rare efficace et bien toléré, études montrent

Les résultats de deux études internationales menées dans des dizaines de centres d'essai dans le monde montrent pour la première fois que eltrombopag est un traitement sûr et efficace pour les enfants souffrant de thrombocytopénie immune persistante ou chronique - un trouble de saignement rare où le sang ne se coagule pas comme il se doit, En raison du faible nombre de plaquettes sanguines.

Eltrombopag fonctionne en augmentant la production de plaquettes sanguines, qui sont épuisées chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique.

Les résultats sont publiés en The Lancet et The Lancet Hematology .

La thrombocytopénie immunitaire (ITP) est un trouble auto-immune où le système immunitaire attaque les plaquettes sanguines, les épuisant à tel point qu'elles entraînent des saignements à l'intérieur du corps et sous la peau.

Quatre des 100 000 enfants développent chaque année l'ITP à l'échelle mondiale.

Les symptômes de l'ITP incluent des saignements de nez fréquents, des saignements des gencives et des ecchymoses qui apparaissent comme des taches violettes ou de minuscules taches rouges sur la peau. Dans de rares cas, le saignement peut mettre la vie en danger.

L'ITP peut parfois disparaître seul, mais pour environ 1 enfant sur 4 touchés, la condition devient chronique, persistant après un traitement initial pendant au moins 12 mois.

L'un des centres qui ont participé aux études est au Royal Manchester Children's Hospital au Royaume-Uni. Le travail a été mené par le Dr John Grainger, analyste en hématologie pédiatrique et conférencier honorifique à l'Université de Manchester, qui note:

«Les études fournissent aux cliniciens des preuves indispensables pour aider à décider quand eltrombopag profiterait aux patients pédiatriques et fournir des régimes posologiques adaptés aux patients pédiatriques".

Dans le passé, les traitements de deuxième ligne pour les enfants atteints d'ITP étaient rares et l'une des premières options - pour éliminer la rate - comporte un risque élevé de sepsis et de thrombose.

Eltrombopag a augmenté et "stabilisé systématiquement le nombre de plaquettes"

Alors que les chercheurs ont commencé à mieux comprendre les causes sous-jacentes de l'ITP, des médicaments immunosuppresseurs comme le rituximab sont devenus disponibles en tant que nouvelles options de traitement.

Et plus récemment, les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine comme eltrombopag ont été approuvés pour le traitement de la thrombocytopénie chez les patients adultes atteints d'ITP chronique qui n'ont pas répondu ou ont montré une intolérance à d'autres options.

Eltrombopag travaille en aidant à déclencher la prolifération et la différenciation des cellules souches de la moelle osseuse pour augmenter la production de plaquettes sanguines.

Le Dr Grainger résume les résultats des deux études:

Les études démontrent que eltrombopag est bien toléré et efficace, stabilisant constamment le nombre de plaquettes à plus de 50 X 109 par litre dans les 2-6 semaines pour 40% des enfants recevant le traitement, contre 0% sur le groupe placebo ".

Eltrombopag est commercialisé comme Promacta aux États-Unis et comme Revolade en Europe et dans d'autres pays à travers le monde. À la suite de ces études, les régulateurs américains ont autorisé le médicament à utiliser chez les enfants de moins de 1 an. Les licences de l'UE pour cette application sont actuellement en cours.

Les études ont été financées par GlaxoSmithKline (GSK). Cependant, eltrombopag est maintenant fabriqué et commercialisé par Novartis, suite à son achat récent de GSK Oncology.

En juillet 2015, Medical-Diag.com A appris une nouvelle étude chez la souris qui peut identifier de nouvelles façons de traiter l'ITP et expliquer pourquoi il existe tellement de variance dans les symptômes et la réponse au traitement.

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