Les résultats d'un essai fournissent la première preuve de concept que la thérapie génique non-virale est sûre et peut bénéficier de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de fibrose kystique, disent les chercheurs qui écrivent dans The Lancet Respiratory Medicine .

Les participants aux essais reçoivent la thérapie génique en inhalant des globules gras contenant l'ADN correcteur.

Crédit d'image: Imperial College London

L'essai - géré par le British Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium - doit maintenant être suivi par d'autres études pour évaluer la dose optimale et le calendrier de traitement, ajoutent-ils.

L'essai à double insu a été contrôlé par placebo dans deux centres au Royaume-Uni et a recruté 136 patients atteints de fibrose kystique âgés de plus de 12 ans.

Les patients ont reçu des doses mensuelles de la thérapie génique ou un placebo pendant 1 an.

L'essai a testé une thérapie génique où le patient inhale des molécules d'ADN enveloppées dans des globules gras (liposomes) qui fournissent une copie correcte du gène dans les cellules dans la doublure pulmonaire.

La fibrose kystique est une condition où les poumons produisent trop de mucus épais, rendant la respiration difficile et augmentant le risque d'infection.

La maladie est causée par un seul gène défectueux situé sur le chromosome 7.

La thérapie génique présente un bénéfice «significatif mais modeste»

Après 1 an de traitement, comparé au placebo, les patients qui ont reçu la thérapie génique ont montré "un avantage significatif, quoique modeste," dans le volume expiratoire forcé ou le VEMS en 1 seconde (une mesure de la fonction pulmonaire), écrivez les chercheurs de l'étude, qui notent Qu'un tel résultat indique une "stabilisation de la fonction pulmonaire dans le groupe de traitement".

Ils concluent que l'essai est le premier à montrer que les doses répétées de thérapie génique peuvent avoir un effet significatif sur la fibrose kystique et changer la fonction pulmonaire.

Cependant, ils avertissent qu'il reste encore du travail à faire avant que le traitement ne soit prêt à être utilisé cliniquement. L'efficacité doit être améliorée et le dosage correct doit être établi.

L'auteur principal Eric Alton, professeur de thérapie génique et de médecine respiratoire à l'Imperial College London, et médecin consultant à l'hôpital Royal Brompton, est le coordinateur du Consortium. Il ajoute que les résultats ont également montré qu'il n'y avait aucune préoccupation de sécurité au sujet de la thérapie, et:

"Bien que l'effet ait été incohérent, certains patients répondant mieux que d'autres, les résultats sont encourageants, jetant les bases de nouveaux essais, ce qui, nous l'espérons, pourrait améliorer l'effet".

"Nous cherchons à entreprendre des études de suivi évaluant des doses plus élevées et plus fréquentes ainsi que des combinaisons avec d'autres traitements", ajoute-t-il.

«Changement d'étape» dans le traitement de la fibrose kystique

Le professeur Alton explique qu'en mettant l'accent sur le défaut de base qui sous-tend la maladie plutôt que simplement ses symptômes, elle vise à provoquer un "changement de pas" dans le traitement de la fibrose kystique:

Il a fallu plus de 20 ans pour arriver là où nous sommes maintenant, et il reste encore des moyens à suivre. Finalement, nous espérons que la thérapie génique poussera les patients atteints de fibrose kystique vers une espérance de vie normale et améliorera leur qualité de vie de manière significative ".

Le financement du procès provient d'un partenariat entre le Medical Research Council (MRC) et l'Institut national de la recherche en santé (NIHR).

Le Consortium développe également une deuxième thérapie qui utilise un virus pour délivrer l'ADN correcteur aux cellules pulmonaires. Les premiers essais cliniques devraient commencer en 2016.

La publication des résultats de l'essai suit d'autres nouvelles de bienvenue qui Medical-Diag.com A rapporté récemment une nouvelle combinaison de médicaments qui cible la cause génétique la plus commune de la maladie pourrait prolonger la vie des patients atteints de fibrose kystique.

Les résultats de l'essai ont montré que le traitement avec une combinaison de lumacaftor et ivacaftor a entraîné une réduction des cours d'antibiotiques hospitalisés et d'autres améliorations.

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