Une nouvelle combinaison de médicaments pourrait prolonger la vie des patients atteints de fibrose kystique


Une nouvelle combinaison de médicaments pourrait prolonger la vie des patients atteints de fibrose kystique

Une nouvelle forme de traitement novatrice pour la fibrose kystique pourrait bénéficier à près de la moitié des patients atteints de la maladie, selon une étude.

La fibrose kystique réduit généralement la fonction pulmonaire, et la production de mucus collant épais conduit à une infection chronique.

Une équipe de recherche internationale a démontré qu'une combinaison de deux médicaments différents visant la cause génétique la plus commune de la fibrose kystique a contribué à améliorer la fonction pulmonaire et à réduire le taux d'exacerbations pulmonaires.

"Ces résultats représentent une autre avancée majeure dans la recherche de traitements qui corrigent le problème fondamental de la fibrose kystique et améliorent la vie des patients vivant avec la maladie", rapporte le professeur Stuart Elborn, co-auteur de l'étude de l'Université Queen's à Belfast, Irlande du Nord.

La fibrose kystique est un état héréditaire qui provoque des cellules qui produisent des mucus, de la sueur et des sucs digestifs pour sécréter des liquides plus épais et plus collants que la normale. Ces sécrétions limitent et bloquent souvent les conduits et les tubes, en particulier dans les poumons et le pancréas, inhibant sévèrement les poumons et le système digestif.

Le trouble est une menace pour la vie. Dans les poumons, le mucus épais réduit la fonction pulmonaire et conduit à une infection chronique alors que dans le pancréas, le mucus interdit aux enzymes d'atteindre l'intestin pour permettre la digestion complète des aliments.

La fibrose kystique est causée par des mutations génétiques qui se situent dans six catégories fonctionnelles différentes. La cible thérapeutique la plus fréquente pour la condition est la mutation F508del - près de la moitié des patients atteints de fibrose kystique aux États-Unis ont deux copies de cette mutation.

Un médicament, ivacaftor, est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement d'une mutation de fibrose kystique moins fréquente, mais n'avait pas été jugé efficace dans le traitement des patients avec deux copies de la mutation F508del.

Cependant, une étude de phase 2 a indiqué que la combinaison de ivacaftor avec un autre médicament appelé lumacaftor pourrait être bénéfique pour les patients atteints de cette mutation. En conséquence, les chercheurs ont mené deux essais de phase 3 pour évaluer l'efficacité de cette combinaison de médicaments.

Les résultats de l'étude représentent «un pas en avant passionnant»

Au total, 1 108 patients avec la forme la plus fréquente de fibrose kystique ont participé à une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Les participants étaient âgés de 12 ans et plus et ont été traités pendant 24 semaines dans des centres à travers le monde.

Les chercheurs ont constaté que le traitement avec la nouvelle combinaison de médicaments entraînait une réduction du nombre de cours hospitaliers de traitement antibiotique requis, parallèlement à l'amélioration des résultats des tests respiratoires, du poids et de la qualité de vie.

Des améliorations de l'état nutritionnel des patients atteints de fibrose kystique ont été évoquées par les chercheurs pour refléter soit une meilleure absorption calorique, soit une réduction des dépenses énergétiques attribuée à l'amélioration des effets des maladies pulmonaires.

"Il y a quelques années, ivacaftor est devenu le seul médicament approuvé par la FDA pour le défaut génétique de la fibrose kystique, mais cela ne fonctionne que pour les mutations génétiques trouvées chez une petite partie des patients atteints de fibrose kystique", déclare l'auteur de l'étude, le Dr Susanna McColley, professeur De pédiatrie à l'Université de Northwestern Feinberg School of Medicine, IL.

"Notre étude a montré que la combinaison d'ivacaftor avec lumacaftor aide les patients avec la mutation de la fibrose kystique la plus fréquente. C'est un pas en avant".

Le Dr McColley dit que plus d'analyses et de données à plus long terme sont nécessaires pour que l'équipe vérifie si ce traitement peut modifier le cours de la fibrose kystique et prolonger l'espérance de vie des patients atteints de la maladie. À l'heure actuelle, l'espérance de vie médiane pour les patients atteints de la maladie est de 37 ans.

La semaine dernière, le Comité consultatif antidrogue pulmonaire de la FDA s'est réuni pour examiner les résultats de l'étude, publié en New England Journal of Medicine . L'approbation finale du comité est toujours en instance.

Précédemment, Medical-Diag.com A rapporté une étude décrivant le rôle des «mini-poumons» dans la recherche sur la fibrose kystique. Une équipe de l'Université de Cambridge au Royaume-Uni a réussi à créer avec succès des modèles organoïdes au laboratoire comme nouvelle façon de rechercher et de tester de nouveaux médicaments.

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