La preuve de la sécurité à moyen et à long terme de la transplantation de cellules souches embryonnaires humaines a été publiée pour la première fois, dans un rapport The Lancet .

Malgré de nombreuses études sur les animaux depuis plus de 30 ans, il n'y a pas eu d'évaluation de la sécurité ou de l'efficacité à long terme des HESC chez l'homme.

Depuis 1981, lorsque les cultures cellulaires pluripotentielles ont d'abord été dérivées, les cellules souches embryonnaires humaines (HESC) ont été considérées comme une source potentielle de cellules pour traiter les maladies causées par la perte ou le dysfonctionnement des tissus.

Cependant, les scientifiques étaient préoccupés par le fait que les capacités de renouvellement de ces cellules pourraient entraîner un développement de la tumeur ou d'autres problèmes.

Malgré de nombreuses études sur les animaux au cours des trois dernières décennies, il n'y a pas eu d'évaluation de la sécurité ou de l'efficacité à long terme des HESC chez l'homme.

"Les cellules souches embryonnaires ont le potentiel de devenir un type de cellule dans le corps, mais la transplantation a été compliquée par des problèmes, y compris le risque de formation de tératome et de rejet immunitaire", explique l'auteur principal, le professeur Robert Lanza, responsable scientifique de Advanced Cell Technology dans Marlborough, MA.

"En conséquence," Lanza ajoute ", les sites immunopriviliés (qui ne produisent pas une forte réponse immunitaire) comme l'œil sont devenus les premières parties du corps humain à bénéficier de cette technologie".

Au cours de deux études, les CVHH ont été transplantés chez 18 patients atteints d'une perte sévère de la vision. Neuf des patients avaient une dégénérescence maculaire à l'âge atrophique et neuf avaient une dystrophie maculaire de Stargardt - ces conditions entraînent finalement une cécité complète et il n'y a pas de traitements efficaces pour eux.

Les participants ont reçu une dose de 50.000, 100.000 ou 150.000 cellules rétiniennes sous la rétine dans leur œil qui avait la pire vision.

Les cellules dérivées de HESC étaient «bien tolérées» sans problèmes de sécurité

Les chercheurs ont constaté que les cellules dérivées du HESC étaient bien tolérées jusqu'à 37 mois après la transplantation. Au cours d'un suivi médian de 22 mois, les chercheurs n'ont trouvé aucun problème de sécurité.

Certains événements indésirables ont été associés à la chirurgie et à l'immunosuppression, mais les chercheurs ont déclaré que ces événements n'étaient pas liés aux cellules dérivées de HESC.

Les tests de suivi effectués au cours de la première année après la transplantation ont démontré que huit des patients pouvaient lire plus de 15 lettres supplémentaires. Chez sept patients, l'acuité visuelle est demeurée identique ou améliorée. Un patient, cependant, a signalé une diminution de l'acuité visuelle de plus de 10 lettres.

Dans l'ensemble, 10 des 18 yeux traités ont eu des améliorations substantielles dans la façon dont ils ont pu voir, et les yeux non traités n'ont pas montré d'améliorations visuelles similaires.

«Nos résultats suggèrent la sécurité et la promesse des HESC pour modifier la perte de vision progressive chez les personnes atteintes de maladies dégénératives et marquent une étape passionnante vers l'utilisation de cellules souches dérivées de HESC comme source sûre de cellules pour le traitement de divers troubles médicaux nécessitant une réparation ou un remplacement des tissus ", Explique l'auteur co-chef, le professeur Steven Schwartz, de l'Institut Jules Stein Eye à Los Angeles, Californie.

Dans un commentaire lié, Anthony Atala, directeur de Wake Forest Institute for Regenerative Medicine, Wake Forest School of Medicine, Winston-Salem, NC, écrit:

Le travail de Schwartz et ses collègues est un accomplissement majeur, mais le cheminement vers ce point n'a pas été lisse. Depuis la découverte des hESC en 1998, beaucoup a eu lieu, y compris les débats politiques, éthiques et scientifiques, avec une volonté générale de réaliser la promesse des thérapies humaines. Maintenant, nous avons un suivi qui s'étend à plus de 3 ans chez les patients traités avec des cellules souches dérivées de HESC, montrant à la fois la sécurité et l'efficacité apparente.

Beaucoup de travail reste à faire avant que les CVH et les thérapies à base de cellules souches pluripotentes induites dépassent les essais réglementaires, mais le chemin est maintenant mis en marche."

Récemment, des chercheurs de l'Université de Southampton au Royaume-Uni ont publié une étude PLOS ONE Que les cellules souches trouvées peuvent être cultivées à partir de l'œil, ce qui peut conduire à des traitements améliorés pour la cécité.

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