Qu'est-ce qu'un essai contrôlé randomisé dans la recherche médicale?


Qu'est-ce qu'un essai contrôlé randomisé dans la recherche médicale?

Les essais contrôlés randomisés sont l'étalon-or de tests scientifiques pour de nouvelles interventions médicales. Ils sont devenus la norme qui doit être satisfaite par les sociétés pharmaceutiques dans le but de déterminer quel niveau d'efficacité et de sécurité peut être atteint par un médicament expérimental.

Les trois mots de cette méthode de test clinique - essai contrôlé randomisé (ECR) - représentent des éléments importants de la conception scientifique:

  • Randomisé - la décision de savoir si un patient dans l'essai reçoit le nouveau traitement ou le traitement de contrôle (ou le placebo) est fait au hasard
  • Contrôlé - l'essai utilise un groupe de contrôle pour la comparaison ou la référence. Dans le groupe témoin, les patients ne reçoivent pas le nouveau traitement testé, mais reçoivent un traitement de référence ou un placebo à la place
  • Essai - le médicament ou le traitement est en cours d'essai au cours d'un ECR; Il sera approuvé pour une utilisation plus large que si les résultats du programme de test indiquent qu'il existe un niveau d'efficacité valable, qui doit être équilibré par rapport à un niveau acceptable d'effets indésirables (sécurité).

Pourquoi les essais cliniques sont-ils «randomisés»?

La randomisation est importante dans un essai clinique afin d'éviter que les résultats ne soient faussés. Si la décision concernant qui reçoit le nouveau traitement dans un essai clinique n'est pas décidée au hasard, les patients et les scientifiques peuvent influencer les résultats.

La sélection des patients dans un bras d'un essai clinique ou l'autre (dans le bras de traitement ou le groupe témoin) est laissée au jeu des chances.

Lorsque les patients sont assignés de manière aléatoire au groupe de traitement ou de contrôle d'un essai clinique, les résultats sont exempts d'un type spécifique de biais de sélection.

Par exemple, sans randomisation, les scientifiques peuvent céder consciemment ou subconsciemment les patients au bras de traitement s'ils semblent plus susceptibles de bénéficier du traitement à l'étude, ce qui rend un aspect de traitement plus bénéfique que ce qu'il est en fait.

À l'inverse, si les scientifiques cherchent à démontrer qu'un certain traitement est inefficace ou dangereux, ils peuvent affecter des patients présentant un risque plus élevé de complications ou moins de chance de réussir à recevoir ce traitement.

Les chances de biais de répartition peuvent être considérées comme plus élevées dans les essais menés par des chercheurs financés directement ou indirectement par une entreprise pharmaceutique qui cherche à prouver l'efficacité et la sécurité d'un nouveau médicament. C'est pourquoi les chercheurs doivent révéler tout conflit d'intérêts potentiel lors d'un essai clinique, car les fabricants de produits pharmaceutiques ont un intérêt financier clair (et généralement très important) pour obtenir des résultats positifs.

Sachant quels patients obtiennent le médicament expérimental peut entraîner des motivations sonores aussi bien que douteuses. Les médecins pourraient avoir une influence bien intentionnée sur les résultats.

Si le traitement actif semble produire de mauvais effets secondaires, par exemple, les médecins peuvent protéger certains types de patients du médicament. Traiter les sujets dans le procès différemment de cette façon réduit l'intégrité des comparaisons similaires et donne de faux résultats.

En résumé, la randomisation dans un essai clinique contribue à éliminer les biais et à faire en sorte que les deux groupes comparés soient vraiment similaires et que, dans la mesure du possible, la seule différence qui pourrait influer sur le résultat de leur maladie est qu'ils soient ou non Recevant le nouveau médicament.

Essais à double et aveugle

En plus de la randomisation, un essai clinique de haute qualité est généralement en double aveugle, ou en simple aveugle où le double aveuglement n'est pas possible. Cela signifie que les patients ne savent pas s'ils reçoivent un traitement actif ou un placebo (simple aveugle), ou que les patients et les médecins traitent et évaluent ces patients ne sont pas au courant de savoir qui est dans le groupe de traitement actif (en double aveugle).

Ce type d'aveugle aide à éviter que les résultats ne soient faussés par les patients qui se sentent mieux parce qu'ils savent qu'ils reçoivent un traitement actif (ou, à l'inverse, qui ne se disent pas mieux parce qu'ils savent qu'ils reçoivent un traitement par placebo ou sham). De même, un essai en double aveugle réduit le potentiel d'un effet de traitement chez les patients et réduit le risque que les médecins ou les chercheurs signalent des effets plus importants dans le groupe de traitement ou des effets moindres dans le groupe témoin.

Dans certains cas, il est difficile d'isoler les patients et / ou les chercheurs sur les groupes de traitement et de contrôle. Par exemple, la recherche sur l'acupuncture peut être difficile à réaliser en double aveugle, car les praticiens sont conscients qu'ils administrent un traitement frauduleux ou actif. Dans de tels cas, un essai peut être en simple aveugle (c'est-à-dire que les patients ne savent pas s'ils reçoivent un traitement actif ou simulant), mais peuvent utiliser un tiers tiers indépendant pour évaluer les patients sans savoir s'ils ont reçu un traitement actif ou frauduleux.

Voici quelques points clés sur les ECR. Plus d'informations détaillées et de soutien sont dans le corps de cet article.

  • Les essais contrôlés randomisés sont l'étalon-or des tests cliniques appliqués aux nouvelles interventions médicales.
  • Les ECR sont généralement requis dans les programmes de dépistage pharmaceutique avant que les régulateurs ne permettent de vendre de nouveaux médicaments.
  • La randomisation signifie que le hasard pur est utilisé pour décider qui reçoit le nouveau traitement et qui entre dans le groupe de comparaison de l'essai.
  • La randomisation est effectuée de sorte que le «biais de sélection» soit supprimé lorsque le traitement est alloué, rendant les résultats de la comparaison plus fiables.
  • Les ECR sont «contrôlés» afin que les enquêteurs puissent raisonnablement s'attendre à ce que les effets sur la santé soient le résultat du traitement médicamenteux, en observant les effets dans le groupe de référence qui ne reçoit pas le nouveau médicament.
  • Les placebos peuvent être utilisés pour le groupe témoin - les traitements factices qui ressemblent au traitement expérimental mais ne contiennent rien.
  • Il n'est pas toujours éthique ou pratique de donner un placebo, par exemple lorsque cela implique de nier le traitement aux personnes qui ont une maladie mortelle ou grave.
  • Un traitement standard déjà établi contre la maladie peut être utilisé dans le groupe témoin pour comparaison.

Pourquoi les essais cliniques sont-ils «contrôlés»?

Le but d'un groupe de contrôle dans un essai contrôlé randomisé est d'aider à réduire la probabilité que tous les avantages (et les risques) identifiés au cours du processus puissent être attribués à d'autres facteurs que le médicament lui-même.

Le test pourrait utiliser un contrôle placebo - une pilule factice qui ressemble exactement au traitement mais qui manque de l'ingrédient actif.

S'il n'y a pas de contrôle - aucun groupe de référence ou de comparaison - toute amélioration de la santé ou d'autres résultats ne peut être attribuée au médicament ou au traitement.

Il peut y avoir d'autres facteurs à propos d'être dans l'essai clinique qui pourrait expliquer les résultats et sans comparer ce qui se passe chez des patients similaires prenant part dans des conditions similaires - mais ne pas obtenir le nouveau médicament - il n'y a pas de mesure appropriée de tout changement de santé qui pourrait être observé.

Cette valeur d'utilisation d'un groupe témoin n'est produite que si l'essai est suffisamment important. Il doit y avoir suffisamment de personnes pour faire en sorte que les différences fortuites et les cas inhabituels n'aient pas d'effet important sur les résultats.

Un groupe de contrôle est généralement composé de personnes qui correspondent à l'âge, au sexe et à l'appartenance ethnique, ainsi que d'autres facteurs susceptibles d'influencer l'effet d'un médicament ou d'un traitement, comme le poids, le tabagisme ou les comorbidités.

Le groupe témoin peut recevoir un placebo - un traitement fictif qui ressemble exactement à celui du médicament testé, mais qui ne contient pas réellement l'agent actif - ou peut recevoir un traitement standard sans traitement supplémentaire à l'étude.

Dans certains cas, généralement ceux qui étudient les avantages d'une intervention chez des personnes en bonne santé, le groupe témoin peut ne recevoir aucun traitement et se composer simplement de personnes semblables à celles qui reçoivent un supplément ou une thérapie.

La qualité du groupe de contrôle est importante, en fonction de la qualité de ses participants qui correspondent à ceux du groupe actif. Par exemple, la randomisation (expliquée ci-dessus) permet de s'assurer qu'il n'y a pas de biais influençant la sélection des personnes dans le groupe témoin.

Des essais cliniques de bonne qualité publieront des mesures de base pour les bras de traitement et de contrôle de l'essai, ce qui permettra une comparaison directe.

Comparaison avec le traitement standard

De nombreux essais effectuant une enquête sur de nouveaux médicaments ou traitements pour une maladie sont conçus de telle sorte que le groupe témoin reçoive un traitement établi (standard) pour cette maladie. Le but de ce type de contrôle est de savoir s'il existe un avantage comparatif par rapport au nouveau médicament par rapport au traitement standard. Même si le nouveau médicament semble avoir un effet bénéfique, le traitement établi peut encore être plus sûr et plus efficace.

Les essais comparatifs de médicaments sont importants au-delà du processus de développement pharmaceutique car ils peuvent aider à guider les décisions concernant l'allocation des ressources de soins de santé.

Par exemple, les décideurs en matière de santé dans le monde entier s'intéressent particulièrement à la façon dont une nouvelle drogue s'appuie contre les options de traitement existantes, en tenant compte de la rentabilité, des effets sur la qualité de vie et d'autres facteurs qui ajoutent à l'image des avantages et des coûts globaux pour la société, Ainsi qu'aux particuliers.

Les décideurs politiques doivent également tenir compte du manque de diversité dans les essais cliniques lors de la prise de décisions concernant les lignes directrices et le financement des soins de santé. Historiquement, les essais cliniques ont généralement été effectués à l'aide de patients masculins blancs, ce qui a permis d'obtenir une gamme de médicaments et d'interventions qui ont été considérées comme moins efficaces ou plus risquées dans une population démographique différente.

La recherche chez des animaux non humains ou une partie limitée de la population est, dans la plupart des cas, insuffisante pour recommander l'utilisation répandue d'un médicament ou d'un traitement pour la population en général. En effet, l'approbation de certains médicaments basés sur la recherche sur les animaux a entraîné des dommages importants à la santé humaine, car les animaux non humains sont généralement un modèle médiocre pour la réponse humaine à un médicament ou à un traitement.

Utilisation peu pratique des traitements factices dans les ECR

Le design d'essai scientifique rigoureux n'est pas toujours pratique. Il peut être difficile d'obtenir un vrai placebo, de déguiser complètement le mannequin. Et dans certains cas, il est contraire à l'éthique de donner un traitement fictif.

Le désir d'un essai contrôlé randomisé peut être vaincu par les exemples suivants de limitation pratique:

  • Les traitements plus invasifs - impliquant des dispositifs ou une intervention chirurgicale, par exemple - peuvent être impossibles à se maquiller de façon réaliste dans le groupe de comparaison
  • Il peut y avoir trop peu de personnes avec une certaine maladie disponibles pour une enquête dans les groupes de traitement et non-traitement
  • Le recrutement de patients dans un procès particulier peut être trop difficile.

Un essai contrôlé par placebo est souvent simplement une perspective injuste pour les participants. Par exemple, un placebo n'est pas autorisé à être comparé dans une maladie grave ou limitant la vie si cela implique de nier les soins habituels.

Ici, le groupe de comparaison recevrait plutôt un traitement qui est déjà disponible, de sorte que les patients ne sacrifieraient pas leurs soins standard pour le bien-être d'un traitement fictif.

Si aucun traitement existant n'est disponible, une autre conception d'essai peut être utilisée. Les décisions concernant la conception équitable des juges sont faites par des comités d'éthique indépendants. Un essai clinique ne peut pas aller de l'avant sans cette approbation éthique.

Essais contrôlés randomisés (ECR) (Médical Et Professionnel Video 2019).

Section Des Questions Sur La Médecine: Pratique médicale