Les médicaments qui renversent la fibrose dans la sclérodermie se rapprochent


Les médicaments qui renversent la fibrose dans la sclérodermie se rapprochent

Les chercheurs disent qu'ils ont découvert une cible prometteuse pour de nouveaux médicaments qui pourraient être en mesure d'inverser le processus de fibrose dans la sclérose systémique ou la sclérodermie - une maladie rare qui réduit la vie de nombreux patients et pour lesquels il n'y a pas de traitement curatif ou efficace.

Richard Neubig, professeur et président du Département de pharmacologie et de toxicologie de l'Université d'état du Michigan, et ses collègues ont trouvé une voie de signalisation génétique de base qui active la sclérodermie et qui peut être désactivée chez la souris à l'aide d'une petite molécule.

Ils rapportent leur étude dans le Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics .

La sclérodermie est une maladie auto-immune rare qui se produit lorsque le système immunitaire fait trop de tissu cicatriciel - comme s'il s'agissait d'une tentative de réparer les dommages causés aux tissus - en provoquant une épaississement avec trop de collagène (une opération connue sous le nom de fibrose).

Il existe deux types de sclérodermie: la sclérose sismique localisée et systématique. Dans la sclérodermie localisée, la fibrose se produit souvent dans la peau, ce qui devient plus épais et progressivement moins flexible. La sclérose systémique se produit avec un degré variable de fibrose cutanée, mais elle se propage à d'autres organes aussi, provoquant le durcissement des tissus dans les poumons, les reins, l'intestin et le cœur.

Selon les estimations, environ 300 000 Américains ont une sclérodermie, dont un tiers a la forme systémique.

Comme beaucoup de désordres auto-immuns complexes qui commencent à l'âge adulte, les modèles animaux répliquent certaines, mais pas toutes les caractéristiques de la maladie, ce qui rend difficile l'étude et explique la lenteur du progrès dans ce domaine.

La plupart des patients peuvent s'attendre à des traitements actuels est une réduction de l'inflammation - il n'y a pas de traitement ou de traitement efficace.

Les chercheurs trouvent que la voie de signalisation est «commutateur principal» pour tous les déclencheurs de sclérodermie

Mais cette nouvelle étude pourrait être sur le point de changer tout cela, car le Prof. Neubig, qui a dirigé la recherche, explique:

Cette recherche montre qu'en inhibant cette voie de signalisation principale, nous pouvons bloquer la fibrose - l'épaississement du tissu qui se produit avec la maladie ".

Les médicaments qui bloquent une ou deux voies de signalisation connues pour provoquer la maladie existent - mais la sclérodermie peut être déclenchée par l'une des nombreuses voies, disent les chercheurs.

La différence que cette étude fait, c'est que les chercheurs croient avoir identifié la voie de signalisation centrale qui jette l'interrupteur principal pour toutes les voies de signalisation.

La voie de signalisation de base s'appelle la voie de transcription du gène MRTF / SRF et les chercheurs ont mené des expériences de culture et de souris pour montrer un nouvel inhibiteur de petite molécule de cette voie qui peuvent déclencher cet interrupteur principal et inverser le processus de fibrose.

Maintenant, ils doivent traduire ce succès dans le laboratoire pour montrer qu'il fonctionne chez les humains.

L'étape suivante consiste à développer des composés chimiques qui fonctionnent pour les humains

"En validant ce changement de base comme un objectif de drogue viable, nous pouvons maintenant poursuivre notre travail pour améliorer les composés chimiques afin qu'ils fonctionnent avec des doses appropriées pour les gens. C'est certainement prometteur", explique le Prof. Neubig.

Il ajoute que la découverte pourrait modifier considérablement la qualité de vie des patients atteints de sclérodermie et allonger considérablement la vie des patients systémiques.

Les fonds pour l'étude proviennent d'une famille du Michigan - Jon et Lisa Rye - qui ont une expérience directe de la sclérodermie et de ses effets. Des fonds supplémentaires proviennent du Scleroderma Cure Fund, un site de financement de foule mis en place par la famille.

En octobre 2013, Medical-Diag.com A appris un autre développement passionnant dans ce domaine, où les chercheurs ont empêché et inversé la fibrose chez la souris avec le syndrome de la peau raide.

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