La thérapie génique était utilisée pour bloquer le vih sans médicaments


La thérapie génique était utilisée pour bloquer le vih sans médicaments

Dans un petit essai, les chercheurs ont utilisé avec succès la thérapie génique pour stimuler le système immunitaire de 12 patients atteints du VIH pour résister à une infection. Ils ont enlevé les globules blancs des patients pour éditer un gène en eux, puis les ont infusés dans les patients. Certains des patients qui ont montré une charge virale réduite étaient hors des médicaments contre le VIH complètement.

En fait, l'un des patients n'a montré aucune trace de VIH détectable après la thérapie. Les chercheurs, qui rapportent leur phase I, étudient dans New England Journal of Medicine Croient qu'ils sont le premier compte publié sur l'utilisation de l'édition de gènes chez l'homme.

L'équipe comprenait des chercheurs de l'Université de Pennsylvanie (Penn), PA, Albert Einstein College of Medicine, Bronx, NY, et Sangamo BioSciences, Richmond, CA, la société qui a développé la technologie d'édition de gènes.

Carl H. June, auteur principal de l'étude et professeur à l'École de médecine Perelman de Penn, dit:

Cette étude montre que nous pouvons créer de manière sûre et efficace les cellules T d'un patient du VIH pour imiter une résistance naturelle au virus, infuser ces cellules modifiées, les faire persister dans le corps et conserver les charges virales à l'abri sans drogues."

Il dit que les résultats renforcent leur conviction que l'édition de cellules T est la clé pour éliminer le besoin de médicaments antirétroviraux (ADT) à vie. Cela pourrait même conduire à des «approches curatives fonctionnelles pour le VIH / sida», ajoute-t-il. Une cure fonctionnelle signifie qu'il n'y a pas de traces détectables de la maladie chez le patient.

La méthode d'édition de gènes qu'ils utilisaient s'appelait "nuclease au zinc-doigt (ZFN)" - une sorte de ciseaux moléculaires.

Ils ont utilisé ZFN pour éditer un gène appelé CCR5 dans les cellules T immunisées pour en faire une mutation dans 1% de la population. Les personnes atteintes de mutation, appelées CCR5-delta-32, sont naturellement résistantes au VIH. La mutation bloque efficacement la façon dont le virus pénètre dans les cellules immunitaires.

Chaque patient a reçu une infusion de 10 milliards de cellules modifiées

Pour l'étude, l'équipe a infusé les cellules T modifiées des patients. Chacun a reçu une infusion unique, contenant environ 10 milliards de cellules, entre mai 2009 et juillet 2012.

À partir de 4 semaines après la perfusion, six des patients ont été enlevés au traitement antirétroviral pendant jusqu'à 12 semaines, tandis que les six autres sont restés sur le traitement.

Le but d'un essai de phase I est de tester la sécurité et la mesure dans laquelle les patients tolèrent le traitement. Les chercheurs rapportent que les infusions étaient sûres et tolérables, et les cellules T modifiées ont continué à persister chez les patients lors des visites de suivi.

Le procès a également montré que la technique s'avère prometteuse en matière de suppression du VIH. Les charges virales sont tombées chez quatre patients dont le traitement a été interrompu pendant 4 semaines.

La charge virale du VIH d'un patient est tombée en dessous des niveaux détectables

En outre, chez un patient, la charge virale était inférieure à la limite de détection - les chercheurs ne pouvaient trouver aucune trace de VIH dans le corps du patient. Ils ont découvert plus tard que ce patient avait déjà une copie naturelle de la mutation du gène CCR5.

Le co-auteur Bruce L. Levine, professeur en thérapie génique du cancer, explique:

Étant donné que la moitié des gènes CCR5 du sujet ont été naturellement perturbés, l'approche de l'édition de gènes a été fondée sur le début de la tête, en raison de l'héritage de la mutation d'un parent. Cette affaire nous donne une meilleure compréhension de la mutation et de la réponse du corps à la thérapie, ouvrant une autre porte à l'étude ".

La prochaine étape consiste à tester la thérapie avec plus de patients en utilisant un plus grand nombre de cellules T modifiées et des moyens améliorés d'aider plus de cellules à persévérer dans le corps afin d'obtenir un traitement fonctionnel aussi proche que possible.

L'Institut national d'allergie et de maladies infectieuses (NIAID), le Centre Penn pour la recherche sur le sida, l'Unité des essais cliniques et Sangamo BioSciences ont financé et soutenu l'étude.

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