Les nouveaux résultats sur la thérapie cellulaire pour traiter la leucémie apportent des nouvelles plus encourageantes de la promesse que cette zone expérimentale de traitement contre le cancer détient pour les patients pour lesquels les approches conventionnelles ne fonctionnent pas.

Dans le journal Science Translational Medicine , Les chercheurs du Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, NY, rapportent les résultats de la plus grande étude clinique menée chez des patients atteints de leucémie avancée.

Ceux-ci montrent que 14 des 16 patients - soit 88% - traités avec des versions génétiquement modifiées de leurs propres cellules immunitaires, ont obtenu une rémission complète - du moins à court terme; Les effets à long terme de la thérapie doivent encore être testés.

L'auteur co-senior, le Dr Michel Sadelain, directeur du Centre for Cell Engineering de Memorial Sloan Kettering, décrit les résultats comme «extraordinaires», en disant qu'ils montrent comment la thérapie cellulaire pourrait offrir un espoir où d'autres traitements ont échoué.

"Nos résultats initiaux ont résisté à une plus grande cohorte de patients", note-t-il, "et nous examinons déjà de nouvelles études cliniques pour faire progresser cette approche thérapeutique novatrice dans la lutte contre le cancer".

Les programmes de thérapie cellulaire des cellules immunitaires des patients ciblent les cellules cancéreuses

Les chercheurs ont testé l'approche de la thérapie cellulaire chez les patients atteints d'un type de cancer du sang appelé leucémie lymphoblastique aiguëdes cellules B adultes (B-ALL). Selon l'American Cancer Society, environ 6 000 Américains seront diagnostiqués avec TOUT en 2014.

B-ALL est difficile à traiter car la plupart des patients rechute après avoir reçu une chimiothérapie conventionnelle. Seulement 30% survivent à une chimiothérapie supplémentaire, et sans transplantation de moelle osseuse, les perspectives à long terme sont très sombres.

L'approche de la thérapie cellulaire utilisée par les chercheurs, également appelée immunothérapie contre le cancer, consiste à extraire des cellules T immunisées du patient, les modifiant génétiquement pour reconnaître et détruire les cellules cancéreuses qui contiennent la protéine CD19, puis les infuser dans le patient.

En 2013, l'équipe a signalé comment sa thérapie par leucémie a conduit à une rémission complète dans cinq des 16 patients traités.

Cette dernière étude comprend des résultats pour les 11 autres patients et rapporte que globalement, sur les 16 patients, 88% ont montré une «réponse complète», ce qui signifie qu'il n'y avait aucune preuve moléculaire de la maladie.

Les effets à long terme de la thérapie cellulaire pour la leucémie encore à tester

Cependant, l'effet à long terme de la thérapie doit encore être soigneusement testé, car certains des patients de l'étude sont devenus admissibles aux transplantations de moelle osseuse après le traitement, offrant une chance de survie prolongée. La transplantation de moelle osseuse est la norme de soins et la seule option curative pour les patients B-ALL.

Le journal de Wall Street Rapporte le Dr Sadelain en disant: «À ce moment-là, nous n'avions pas une expérience, nous essayions de garder les gens en vie.

Sept des 16 patients ont subi une transplantation de moelle osseuse - dont deux sont morts de complications. Un autre patient est en cours d'évaluation pour la transplantation.

Les chercheurs soulignent que, historiquement, seulement 5% des patients atteints de B-ALL récidivistes ont pu avancer vers la transplantation de moelle osseuse.

Sur les huit autres patients, quatre sont décédés, et quatre restent en rémission, y compris ceux qui sont encore en rémission plus de 2 ans après avoir reçu une thérapie cellulaire.

L'étude offre des lignes directrices pour la gestion des effets secondaires de la thérapie cellulaire

L'étude offre également des lignes directrices précieuses sur la façon de gérer les effets secondaires de la thérapie cellulaire, qui peuvent inclure des symptômes semblables à ceux de la grippe tels que la fièvre, la basse pression sanguine, les douleurs musculaires et la difficulté à respirer, une maladie connue sous le nom de syndrome de libération de cytokines. L'équipe a développé un test permettant d'identifier les patients présentant un risque plus élevé pour ce syndrome.

D'autres recherches visant à appliquer la thérapie cellulaire à d'autres cancers sont déjà en cours, de même que les plans pour étudier s'il pourrait bénéficier aux patients B-ALL comme traitement de première ligne.

Les fonds tirés de diverses fondations et instituts de recherche, y compris l'Institut national du cancer et la Fondation Terry Fox, ont aidé à financer l'étude.

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