Pomalyst (pomalidomide) pour le myélome multiple avancé approuvé par la fda


Pomalyst (pomalidomide) pour le myélome multiple avancé approuvé par la fda

Pomalyst (pomalidomide) a été approuvé par la FDA pour le traitement des patients atteints de myélome multiple dont le cancer a progressé après avoir été traité avec d'autres médicaments.

Pomalyst, qui est présenté en forme de capsule, module le système immunitaire afin que le corps du patient détruit les cellules cancéreuses et mine leur croissance. La pomalidomide s'adresse à des patients atteints de myélome multiple qui ont reçu au moins deux traitements antérieurs qui n'ont pas empêché la progression de la maladie dans les deux mois (rechute et réfractaire), y compris les thérapies avec le bortezomib et le lenalidomide.

Richard Pazdur, MDD, directeur du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie du Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA, a déclaré:

"Pomalyst est le troisième médicament dans une classe d'agents immunomodulateurs qui comprend le lenalidomide et la thalidomide et est le deuxième médicament approuvé au cours de l'année écoulée pour traiter le myélome multiple. Le traitement contre le myélome multiple est adapté pour répondre aux besoins individuels du patient et l'approbation d'aujourd'hui fournit un Option de traitement supplémentaire pour les patients qui n'ont pas répondu à d'autres médicaments ".

Kyprolis (carfilzomib), un autre médicament contre le myélome multiple, a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) en juillet 2012. Les deux Kyprolis et Pomalyst ont été approuvés dans le cadre du programme d'approbation accéléré de la FDA. Dans de tels cas, le médicament est approuvé au début et l'entreprise qui le fabrique et commercialise doit effectuer des études supplémentaires pour confirmer son efficacité clinique et sa sécurité.

Pomalyst a également reçu une désignation de produit orphelin car elle vise une maladie / une maladie rare.

Thérapie par la marque Pomalyst (R) (Photo: Business Wire)

Les évaluateurs de la FDA ont examiné les données sur la sécurité et l'efficacité sur Pomalyst à partir d'un essai clinique impliquant 221 patients, tous atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire. L'essai a été conçu pour mesurer le taux de réponse objective des patients (ORR): combien de cancers ont disparu totalement ou partiellement après le traitement.

Les patients ont été sélectionnés au hasard dans l'un des deux groupes:

  • Le groupe Pomalyst seul
  • Le groupe Pomalyst à faible dose de dexaméthasone . La dexaméthasone est un corticostéroïde
L'étude a montré que:
  • 7,4% de ceux du groupe seul de Pomalyst ont obtenu des ORR. Il n'y a pas encore de réponse médiane pour ce groupe
  • 29,2% de ceux du groupe de dexaméthasone de Pomalyst plus faible ont obtenu ORR, avec une réponse de la durée médiane de 7,4 mois

Avertissement Boxed pour Pomalyst (pomalidomide)

Un avertissement en boîte contenu dans l'emballage Pomalyst avertit les médecins et les patients que le médicament doit ne pas Être administré aux mères enceintes en raison du risque grave de malformations congénitales (Pomalyst est un analogue de la thalidomide), tout en augmentant la possibilité de caillots sanguins.

Le médicament n'est disponible que dans le cadre du programme de stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques de Pomalyst (REMS) en raison du risque potentiel pour le fœtus (risque embryo-fœtal). Seuls les médecins qui sont certifiés avec le programme Pomysys REMS sont autorisés à prescrire ce médicament. Le patient doit signer un formulaire d'accord Patient-Médecin et respecter les exigences REMS.

Si le patient est une femme non enceinte qui a un âge fertile, elle doit se conformer aux exigences en matière de contraception et de contraception. Les patients mâles doivent adhérer aux contraceptifs.

Toutes les pharmacies qui dispensent Pomalyst doivent être certifiées avec le programme Pomysys REMS - elles ne peuvent se dispenser que des patients autorisés à recevoir le médicament et doivent se conformer aux exigences REMS. La thalidomide et la lenalidomide ont tous deux un REMS similaire.

Effets secondaires liés au traitement par Pomalyst Comprennent la neutropénie (réduction du nombre de globules blancs), fatigue / faiblesse, constipation, diarrhée, anémie (faible taux de globules rouges), fièvre, maux de dos, infections des voies respiratoires supérieures et thrombocytopénie (faible taux de plaquettes sanguines).

Pomalyst, lenalidomide et thalidomide sont commercialisés par Celgene Corporation, New Jersey.

Kyprolis est commercialisé par Onyx Pharmaceuticals, Californie.

À propos du myélome multiple

Le myélome multiple , aussi connu sous le nom Myélome des cellules plasmatiques ou simplement Myélome , Est le cancer des cellules plasmatiques. Les cellules plasmatiques sont un type de globules blancs présents dans la moelle osseuse. Les cellules plasmatiques font de l'immunoglobuline, des anticorps qui combattent les infections.

Les cellules de myélome (cellules plasmiques cancéreuses / malignes) se multiplient et augmentent le nombre de cellules plasmatiques trop excessives, ce qui entraîne à leur tour des niveaux dangereusement élevés d'immunoglobuline.

Le myélome multiple affecte le système immunitaire, les os, le nombre de globules rouges et les reins.

Myélome multiple aux États-Unis - La Société américaine du cancer affirme que le myélome multiple affecte environ 1 à 4 pour 100 000 personnes par année, ce qui en fait un «cancer relativement rare». Plus de 21 700 nouveaux cas sont diagnostiqués et 10 710 décèdent de la maladie chaque année.

La Fondation de recherche sur le myélome multiple affirme que la maladie représente 1% de tous les cancers chez les Européens du Caucase et 2% chez les Afro-Américains.

Myélome multiple au Royaume-Uni - Cancer Research UK estime que près de 4 000 personnes sont diagnostiquées avec un myélome multiple dans le pays chaque année, représentant 1% de tous les cancers britanniques.

Les chercheurs du Collège médical Weill Cornell ont expliqué que le calendrier est crucial dans la thérapie de myélome multiple: le traitement doit se produire pendant un moment spécifique du cycle de la cellule afin que les thérapies contre le cancer puissent désactiver les principaux gènes de survie, entraînant la mort cellulaire. Dans le journal Du sang , Les scientifiques ont déclaré que deux médicaments peuvent être utilisés dans une «combinaison punch» (comme dans la boxe) dans une série. Alors que PD 033299 (un médicament expérimental) délivre le premier coup de poing, ce qui affaiblit les défenses du myélome multiple, le bortezomib, le second médicament, délivre le "coup de couteau".

ASH 2014: Novel agents, including daratumumab and carfilzomib, in myeloma (Médical Et Professionnel Video 2021).

Section Des Questions Sur La Médecine: Maladie