Le premier essai de thérapie génique de phase 2 pour le traitement du VIH a montré des résultats prometteurs, bien qu'il soit trop tôt pour dire si ce type de traitement sera viable, il existe suffisamment de preuves pour justifier de nouvelles recherches sur la façon d'améliorer l'approche, ont déclaré les enquêteurs.

La recherche a été le travail du Dr Ronald T Mitsuyasu de l'Université de Californie Los Angeles (UCLA) et des collègues de l'UCLA et d'autres centres de recherche aux États-Unis, en Australie et en Allemagne, et a été publié en ligne en Nature Medicine Le 15 février.

Mitsuyasu est le directeur du Centre de recherche et d'éducation clinique sur le SIDA à UCLA (CARE), professeur de médecine en résidence à l'UCLA David Geffen School of Medicine et directeur associé de l'UCLA AIDS Institute.

Bien que ce premier test de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo dans 74 adultes infectés par le VIH n'ait pas montré de différence statistiquement significative dans la charge virale entre le traitement et les groupes placebo au critère d'évaluation primaire, d'autres analyses "révélaient que le gène La thérapie semblait avoir un effet modeste, mais statistiquement significatif, pour réduire la charge virale chez les sujets traités par rapport au groupe placebo ", a déclaré le résumé de l'article, qui a également suggéré que le procès fournissait des indices utiles sur ce qu'il fallait améliorer pour l'avenir.

Bien que le traitement antirétroviral hautement actif (HAART) ait considérablement amélioré la qualité de vie et prolongé la vie des personnes vivant avec le VIH, il existe un risque d'effets secondaires indésirables et le virus commence à se transformer en formes moins réactives, de sorte que la nécessité d'un Un nouveau type de traitement augmente chaque jour.

La thérapie génique a le potentiel d'être un seul traitement qui réduit la quantité de VIH présente dans le corps, conserve le système immunitaire et évite d'être sur le HAART à vie.

Pour l'étude, Mitsuyasu et ses collègues ont pris des cellules souches du sang (CD34 + cellules progénitrices hématopoïétiques) des patients du groupe de traitement, les ont modifiés pour transporter une enzyme appelée OZ1, puis les ont réinjectés dans les patients. OZ1 cible deux protéines qui empêchent le VIH de se reproduire. Les patients du groupe placebo ont subi la même procédure, sauf qu'ils ont reçu un placebo.

Le procès a été double aveugle, donc ni les patients ni l'équipe de soins de santé qui les traitent savaient si leurs cellules souches portaient l'enzyme active ou un placebo.

Après 48 semaines, les résultats ont montré qu'il n'y avait pas de différence statistiquement significative entre les deux groupes en termes de charge virale (la quantité de VIH circulant dans leur circulation sanguine).

Mais après 100 semaines, les patients qui avaient reçu OZ1 avaient des niveaux plus élevés de cellules CD4 + circulant dans leur circulation sanguine: les cellules CD4 + sont des cellules immunitaires clés ciblées et détruites par le VIH.

Les auteurs ont conclu que:

"Cette étude indique que le transfert de gène cellulaire est sûr et biologiquement actif chez les personnes vivant avec le VIH et peut être développé comme un produit thérapeutique conventionnel".

Selon BBC News, Mitsuyasu a déclaré à la presse que c'était la première étude à suivre les protocoles étroits d'un essai clinique contrôlé où les patients ne savaient pas s'ils étaient dans le traitement ou le groupe placebo.

Mitsuyasu a déclaré que, bien que le traitement soit loin d'être prêt à être utilisé cliniquement par rapport au HAART bien testé, l'étude a montré qu'il avait du potentiel: ils ont maintenant une «preuve de concept» qui insère un seul gène anti-HV dans le sang des patients Les cellules souches peuvent réduire la capacité de l'auto-réplication du virus.

"La thérapie génique a le potentiel de ne nécessiter qu'une administration de produit ponctuelle ou peu fréquente et permettrait aux patients de contrôler leur propre VIH à l'intérieur sans avoir besoin de traitement médicamenteux continu", at-il déclaré.

Mais Mitsuyasu a déclaré que plus d'essais et un suivi à long terme étaient nécessaires pour s'assurer que la thérapie était efficace et sans danger à plus long terme.

"Phase 2 essai de thérapie génique d'un ribozyme anti-VIH dans les cellules CD34 + autologues".

Ronald T Mitsuyasu, Thomas C Merigan, Andrew Carr, Jerome A Zack, Mark A Winters, Cassy Workman, Mark Bloch, Jacob Lalezari, Stephen Becker, Lorna Thornton, Bisher Akil, Homayoon Khanlou, Robert Finlayson, Robert McFarlane, Don E Smith, Roger Garsia, David Ma, Matthew Law, John M Murray, Christof von Kalle, Julie A Ely, Sharon M Patino, Alison E Knop, Philip Wong, Alison V Todd, Margaret Haughton, Caroline Fuery, Janet L Macpherson, Geoff P Symonds, Louise A Evans, Susan M Pond et David A Cooper.

Nature Medicine Publié en ligne: 15 février 2009.

Doi: 10.1038 / nm.1932

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Sources: résumé du journal, BBC News.

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