La dystrophie musculaire de Duchenne a bien réagi au cancer du sein Tamoxifène - certaines des caractéristiques de la maladie ont été inversées dans une expérience animale.

Il s'agit de nouvelles très prometteuses car il n'existe actuellement aucun traitement disponible pour atténuer les symptômes à long terme de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

DMD est un trouble qui affecte environ 1 sur 3 600 garçons et est très rarement retrouvé chez les filles, il affaiblit le système musculo-squelettique en raison d'une mutation dans le gène de la dystrophine - qui est responsable du codage des protéines musculaires vitales. Il se caractérise par des problèmes respiratoires et cardiovasculaires, la fatigue, la faiblesse musculaire et la difficulté progressive à marcher.

Les chercheurs ont observé les effets de donner du tamoxifène à un modèle de souris de DMD pendant un an. Ils ont été surpris par les résultats finaux, notant des améliorations remarquables dans la force musculaire et la structure cardiaque. Dans le cœur, la fibrose a été réduite de près de 50% et ont constaté une augmentation de l'épaisseur des fibres musculaires dans le diaphragme, ce qui a permis d'améliorer la respiration globale.

Les personnes souffrant de DMD possèdent des fibres musculaires extrêmement sensibles au stress et une diminution de la fonction musculaire globale. Le tamoxifène a considérablement amélioré et restauré: la fonction musculaire, la structure des muscles des jambes et la contraction musculaire. La force du corps entier de souris traitées avec du tamoxifène a doublé et a même triplé dans certains cas.

Les auteurs ajoutent:

"Nos résultats d'un taux de contraction plus lent et d'une résistance accrue à la fatigue dans les muscles des souris dystrophiques traitées au tamoxifène sont importants pour la pathophysiologie de la dystrophie musculaire".

Tamoxifène restauré la capacité musculaire

L'étude comprenait un test de fil pour évaluer la résistance des souris mdx5Cv traitées avec du tamoxifène par rapport aux souris qui ne recevaient aucun traitement. Ils ont comparé leur capacité à se lancer sur un fil - un exercice qui exige beaucoup de force et d'énergie - et a observé combien de temps ils ont accroché sur le fil avec leurs avant-bras avant de tomber.

Les auteurs ont constaté que les souris sur le traitement au tamoxifène ont pu se maintenir sur le fil pendant quelques secondes de plus par rapport aux souris qui ne subissent pas de traitement. Cela révèle que le traitement au tamoxifène pourrait effectivement être très efficace pour restaurer la force musculaire chez les patients atteints de DMD .

Le tamoxifène fonctionne en rétablissant l'activité de la créatine kinase plasmatique (CK). Les souris sans DMD avaient des niveaux d'activité environ trois fois supérieurs à ceux avec la condition - le tamoxifène était capable de normaliser leur activité. Les auteurs pensent que cet effet est obtenu en raison d'un mécanisme de récepteur des œstrogènes, d'autant plus que le médicament est capable d'augmenter significativement les niveaux de récepteur ß2 des œstrogènes.

Les auteurs notent que le tamoxifène s'est révélé efficace pour traiter les niveaux de tissus musculaires beaucoup plus bas que dans les études antérieures - qui ont été effectuées chez des rongeurs normaux. En conclusion, cette découverte suggère que la voie du tamoxifène se révèle être une très bonne option de traitement pour les personnes atteintes de DMD.

Une autre avancée prometteuse concernant le traitement efficace de la DMD a récemment été explorée dans une étude distincte qui a proposé une nouvelle façon d'injecter des protéines dans les muscles affectés par DMD, rétablissant avec succès la résistance chez les personnes atteintes.

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