Kalydeco recommandé pour le traitement de la fibrose kystique


Kalydeco recommandé pour le traitement de la fibrose kystique

Environ 60 000 Européens souffrent de fibrose kystique, un trouble génétique rare et menaçant la vie qui est causé par une mutation du gène CFTR, qui régule le transport de sel et d'eau dans le corps. La mutation CFTR chez les patients atteints de fibrose kystique permet de trop de sel et d'eau dans les cellules, ce qui entraîne une accumulation de mucus épais et collant dans les tubes et les passages du corps qui endommagent les poumons, le système digestif et d'autres organes. Les symptômes se produisent généralement pendant la petite enfance et apparaissent comme une toux persistante, des infections pulmonaires et pulmonaires récurrentes et un faible gain de poids.

L'Agence européenne du médicament (EMA) a recommandé un médicament désigné par un orphelin appelé Kalydeco (ivacaftor) pour traiter la fibrose kystique chez les enfants de plus de 6 ans ayant une mutation G551D dans le gène du régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Kalydeco a été examiné dans 150 jours seulement par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP), dans le cadre de la procédure d'évaluation accélérée de l'EMA, qui accélère le processus de révision pour fournir aux patients de nouveaux médicaments présentant un intérêt majeur pour la santé publique.

Contrairement aux thérapies actuellement disponibles, qui répondent uniquement aux conséquences de la maladie, Kalydeco est le premier traitement qui cible le mécanisme sous-jacent de la fibrose kystique en rétablissant la fonction de la protéine CFTR mutée, fournissant ainsi aux patients une approche thérapeutique novatrice.

Kalydeco a démontré une amélioration de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de fibrose kystique avec une mutation G551D-CFTR spécifique dans les études cliniques. Les effets secondaires les plus fréquemment rencontrés ont été les douleurs abdominales, la diarrhée, les étourdissements, les éruptions cutanées, les réactions des voies respiratoires supérieures, y compris l'infection des voies respiratoires supérieures, la congestion nasale, l'érythème pharyngé, la douleur oropharyngée, la rhinite, la congestion des sinus et la nasopharyngite, ainsi que les maux de tête et les bactéries Dans les expectorations. Les données de sécurité à long terme pour Kalydeco sont jusqu'à présent indisponibles et, par conséquent, tous les médicaments récemment approuvés seront surveillés de près.

Jusqu'à présent, trois des huit médicaments qui ont été approuvés dans le cadre de l'évaluation accélérée de l'Agence ont été des médicaments désignés par des orphelins. L'Agence attend actuellement que l'ECE adopte la décision de ses recommandations.

FDA Approves KALYDECO™ (ivacaftor)... to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis (Médical Et Professionnel Video 2022).

Section Des Questions Sur La Médecine: Maladie