Thérapie de huntington - potentiel de thérapie cellulaire souche


Thérapie de huntington - potentiel de thérapie cellulaire souche

À l'heure actuelle, il n'existe aucun traitement efficace pour la maladie de Huntington - un trouble progressif dans lequel les cellules nerveuses dans certaines parties du cerveau disparaissent ou dégénèrent et affectent la coordination musculaire.

Cependant, selon une étude publiée le 15 mars dans le journal Cellule souche cellulaire , Un type spécial de cellule du cerveau créé à partir de cellules souches pourrait aider à restaurer les déficits de coordination musculaire responsables des spasmes incontrôlables, caractéristiques de la maladie. Les chercheurs ont démontré que le mouvement chez la souris avec une condition de type Huntington pourrait être restauré.

Su-Chun Zhang, un neurologiste de l'Université du Wisconsin-Madison et l'auteur principal de l'étude, a déclaré:

"C'est vraiment quelque chose

inattendu."

Dans l'étude Zhang, qui est un expert dans la création de divers types de cellules du cerveau à partir d'embryons humains ou d'induire des cellules souches pluripotentes, et son équipe s'est concentrée sur les neurones GABA. La dégradation des cellules GABA provoque la rupture d'un circuit neuronal vital et la perte de fonction motrice chez les individus atteints de la maladie de Huntington.

Selon Zhang, les neurones GABA génèrent un neurotransmetteur vital, un produit chimique qui aide à soutenir le réseau de communication dans le cerveau qui coordonne le mouvement.

Zhang et son équipe au UW-Madison Waisman Center, ont découvert comment générer de grandes quantités de neurones GABA à partir de cellules souches embryonnaires humaines. Le but de l'équipe était de déterminer si ces cellules seraient intégrées de façon sûre dans le cerveau d'un modèle de souris de la maladie de Huntington.

Les chercheurs ont découvert que non seulement les cellules se sont intégrées, elles ont été projetées vers la bonne cible et ont pu rétablir efficacement le réseau de communication endommagé et restaurer la fonction du moteur.

Zhang dit que les résultats étaient étonnants, car les neurones GABA résident dans les ganglions de la base, une partie du cerveau qui joue un rôle essentiel dans la coordination motrice volontaire. Cependant, les neurones GABA exercent leur influence à distance sur les cellules du cerveau moyen par le circuit alimenté par le neurotransmetteur chimique des neurones GABA.

Zhang, a expliqué:

"Ce circuit est essentiel pour la coordination motrice et c'est ce qui est brisé chez les patients de Huntington. Les neurones GABA exercent leur influence à distance à travers ce circuit. Les cibles de leurs cellules sont lointaines.

Beaucoup dans le domaine estiment que les transplantations cellulaires réussies seraient impossibles car il faudrait reconstruire les circuits. Mais ce que nous avons montré, c'est que les neurones GABA peuvent refaire le circuit et produire le bon neurotransmetteur. "

Les résultats de l'étude sont essentiels car ils indiquent que la thérapie cellulaire peut être utilisée à l'avenir pour traiter la maladie de Huntington, et elles indiquent également que le cerveau adulte peut être plus malléable que ce qu'ils pensaient auparavant.

Les neuroscientifiques croient que le cerveau adulte est stable et n'est pas facilement réceptif aux traitements qui visent à réparer les choses, comme les circuits détruits à la racine de maladies comme Huntington. Pour qu'un traitement fonctionne, il doit être créé de sorte que seules les cellules d'intérêt soient affectées.

Zhang, a déclaré:

"Le cerveau est câblé d'une manière aussi précise que si un neurone projette le mauvais chemin,

Il pourrait être chaotique."

Selon Zhang, bien que la nouvelle étude soit prometteuse, il faudra beaucoup de temps et d'efforts pour travailler du modèle de la souris aux patients humains. Cependant, comme il n'existe actuellement aucun traitement efficace pour la maladie, le travail pourrait devenir le meilleur espoir pour les personnes souffrant de Huntington.

L'étude a été soutenue par les instituts nationaux de santé des États-Unis et le ministère chinois des sciences et de la technologie.

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