Étude identifie les moyens les plus efficaces pour évaluer la progression dans la maladie de huntington, qui pourrait accélérer le développement de médicaments modifiant la maladie


Étude identifie les moyens les plus efficaces pour évaluer la progression dans la maladie de huntington, qui pourrait accélérer le développement de médicaments modifiant la maladie

Les chercheurs ont identifié un ensemble de mesures objectives et validées pour évaluer les nouveaux traitements de la maladie de Huntington (HD) dans les essais cliniques de phase 2 et 3. Selon les chercheurs, dont les résultats ont été publiés en ligne d'abord en The Lancet Neurology , La découverte devrait accroître les chances de réussite du futur essai de drogue pour retarder l'apparition et réduire la gravité de la HD.

L'auteur principal, Sarah Tabrizi, du University College London's Institute of Neurology à Londres, au Royaume-Uni, explique:

"La recherche HD est à un point critique, avec de nouveaux médicaments dans les derniers stades du développement, et nous proposons une batterie d'évaluations pour une utilisation dans les essais cliniques chez les personnes atteintes de HD précoce. Les effets hypothétiques du traitement définis par des changements longitudinaux plus longs dans ces mesures devraient être Détectables sur une échelle de temps réaliste avec des tailles d'échantillons pratiques. Ces nouveaux outils apportent une contribution essentielle à notre but ultime d'établir des traitements efficaces pour cette condition dévastatrice ".

À l'heure actuelle, les essais cliniques de médicaments pour les traitements HD dépendent de l'échelle unifiée de classification de la maladie de Huntington (UHDRS) en tant que mesure de résultat standard, cependant, étant donné que cette échelle n'a qu'une fiabilité et une sensibilité limitées, elle peut ne pas être suffisamment appropriée pour mesurer des changements importants dans Progression de la maladie dans un court laps de temps. Une méthode de test plus fiable pour les traitements potentiels est donc nécessaire.

L'étude TRACK-HD a été menée pour identifier les biomarqueurs qui pourraient être utilisés afin de prédire et mesurer plus précisément la progression de la HD. Les chercheurs ont inscrit au total 366 personnes de différents pays (Canada, France, Royaume-Uni, Pays-Bas). Les participants comprenaient 120 patients qui étaient des porteurs pré-symptomatiques de la mutation du gène HD, 123 patients atteints de HD symptomatique et 123 témoins sains. Les chercheurs ont comparé tous les participants à une série de techniques pour évaluer leur fonction motrice, leur comportement, leur cognition et leur imagerie cérébrale avancée.

Au cours de l'année 1, en janvier 2011, les chercheurs ont observé un large éventail de changements de la neuroimagerie et des mesures cliniques chez les individus pré-symptomatiques, tels que la réduction progressive de la matière blanche et du volume du cerveau entier, ainsi qu'un déclin des effets cognitifs et la fonction motrice.

Le suivi de 2 ans visait à déterminer la performance de ces mesures en ce qui concerne le suivi de la progression de la maladie sur une base annuelle et à calculer leur impact pour évaluer la sensibilité et l'efficacité potentielles.

Après 24 mois, les chercheurs ont découvert que les mesures de l'imagerie cérébrale se révélaient les plus efficaces pour détecter la progression de la maladie, les mesures de l'atrophie cérébrale augmentant à un taux sensiblement plus élevé et mesurable chez les participants sans symptômes perceptibles et ceux atteints de HD précoce. Ils ont également fourni la mesure de résultat la plus forte pour les deux étapes de la maladie, mais selon les auteurs, il faut identifier quelles mesures ont des associations causales avec un déclin fonctionnel.

Par rapport au groupe témoin, le groupe précoce de la maladie de Huntingdon a également montré une détérioration importante de la fonction fonctionnelle, cognitive et motrice au suivi de 2 ans. Les mesures UHDRS utilisées traditionnellement ont été surpassées par des taraudages accélérés, qui se sont avérés les plus sensibles des évaluations mécaniques.

Dans une déclaration de conclusion, les chercheurs disent:

"Des études futures pour étudier la validité des marqueurs comme indicateurs de progression cliniquement significative et potentiellement réversible favoriseront le développement de traitements pour cette maladie neurodégénérative dévastatrice".

Karl Kieburtz de l'Université de Rochester à New York, États-Unis, déclare dans un commentaire lié:

"Avec des méthodes qui ont une précision et une prévisibilité améliorées, la taille de l'échantillon et les estimations de la durée de l'essai devraient diminuer. Ces méthodes, combinées aux conceptions d'essai créées pour identifier et éliminer rapidement les interventions inutiles, devraient accélérer le processus de recherche de traitements efficaces pour la HD et d'autres maladies neurodégénératives."

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Section Des Questions Sur La Médecine: Maladie