L'US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le premier produit à utiliser le sang de cordon ombilical pour la transplantation de cellules souches. Dans un communiqué de presse jeudi, l'agence a déclaré qu'elle avait approuvé Hemacord, développé par le New York Blood Center, comme «la première thérapie cellulaire des cellules progénitérales hématopoïétiques autorisées (HPC-C)".

Hemacord est "indiqué pour une utilisation dans les procédures de transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de troubles affectant le système hématopoïétique (formation de sang)", a déclaré la FDA.

Il couvre certains cancers du sang et des troubles métaboliques et du système immunitaire héréditaires, et comprend l'échec de la moelle osseuse et la bêta-thalassémie. Le produit est également indiqué pour une utilisation avec les enfants.

Dr Karen Midthun, directrice du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, a déclaré:

«L'utilisation de la thérapie cellulaire de cellules souches hématopoïétiques du cordon du cordon offre des options de traitement potentiellement vitales pour les patients atteints de ces types de troubles».

Le sang de cordon est l'une des trois sources de cellules progénitrices hématopoïétiques (HPC) utilisées dans les greffes, les deux autres étant la moelle osseuse et le sang périphérique. Les cellules progénitrices peuvent se transformer en une variété de cellules sanguines: elles sont comme des cellules souches, mais un peu plus loin en termes de spécialisation.

Une fois infusés dans les patients, les HPC migrent vers la moelle osseuse où ils se reproduisent et mûrissent. Lorsqu'ils se déplacent dans le flux sanguin, ils peuvent rétablir en partie ou en totalité le nombre et la fonction de nombreuses cellules sanguines, y compris la fonction immunitaire.

Dr Christopher D. Hillyer, président et chef de la direction de New York Blood Center (NYBC), a déclaré:

«Nous sommes ravis d'être la première banque publique de sang de cordon d'ombre avec un produit sous licence FDA pour la transplantation.

La NYBC, une organisation à but non lucratif de centres de transfusion communautaire, fournit du sang et des produits transfusionnels aux hôpitaux depuis 1964. En 1992, il a créé le National Cord Blood Program (NCBP) au Howard P. Milstein National Cord Blood Centre, Où, depuis 1996, elle a fourni des unités de sang de cordon pour la transplantation en vertu d'une exemption de drogue médicale (IND) de la FDA.

En 2009, la FDA a publié un document d'orientation pour aider les fabricants à demander des licences pour leurs produits sanguins. Cela a été suivi d'une période d'introduction progressive de deux ans pour qu'ils soumettent soit une demande de licence, soit une nouvelle demande de médicament à l'enquête. La période s'est terminée le 20 octobre, et ces fabricants doivent maintenant soumettre ces demandes.

NYBC a déclaré avoir obtenu sa licence de la FDA, toutes les «conditions de collecte et de fabrication des unités de sang de cordon ont satisfait aux normes de la FDA pour la puissance, la pureté et l'efficacité du produit et la sécurité des patients». La demande de licence comprenait «une documentation exhaustive sur les systèmes et les contrôles utilisés et les validations effectuées pour assurer la conformité», ainsi que les données de sécurité provenant de la transplantation de plus de 4 000 greffons de sang de cordon.

La FDA a déclaré que Hemacord porterait un avertissement encadré sur les risques de la maladie de l'hôte par ingestion (GVHD), le syndrome de greffe, l'échec du greffon et les réactions de perfusion, dont chacune peut être fatale.

Les patients qui reçoivent Hemacord doivent être soigneusement surveillés, et un médecin ayant subi une transplantation de cellules souches hématopoïétiques devrait surveiller l'évaluation des avantages de risque, la sélection de l'unité et l'administration du produit, a noté l'agence.

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