Espérance pour les patients atteints d'insuffisance cardiaque avec une nouvelle thérapie génétique développée par des chercheurs au mont sinaï


Espérance pour les patients atteints d'insuffisance cardiaque avec une nouvelle thérapie génétique développée par des chercheurs au mont sinaï

Dans un dernier essai clinique de phase II mené à l'École de médecine Mount Sinai, les chercheurs ont constaté que la fonction cardiaque chez les personnes atteintes d'une insuffisance cardiaque sévère pourrait être considérablement améliorée ou stabilisée par une nouvelle thérapie génique.

Une réduction significative des hospitalisations cardiovasculaires a été observée chez les patients recevant une dose élevée de traitement par SERCA2a. Ces patients ont bénéficié cliniquement de cette thérapie, qui a longtemps été un besoin non satisfait dans cette population.

Le journal réputé, Circulation, Par American Heart Association a publié ces données dans leur numéro daté du 27 juin. Un vecteur de virus adeno-associé, qui est principalement un virus inactif agissant comme un transporteur de médicaments utilisé pour la délivrance de SERCA2a dans les cellules cardiaques.

On a observé que l'administration de la thérapie chez les personnes atteintes d'insuffisance cardiaque avancée, stimule la production d'une enzyme dans les cellules cardiaques, permettant un pompage efficace et une fonctionnalité par le cœur.

Les patients recevant une dose élevée de SERCA2a ont montré une amélioration significative ou une stabilisation de leur état cardiaque après un an de traitement.

Par rapport au placebo, la thérapie génique avec SERCA2a a été largement appréciée de cette population de patients en difficulté. Le SERCA2a a été jugé assez sûr sans aucune preuve accrue d'événements indésirables, d'événements liés à la maladie, d'anomalies de laboratoire ou d'arythmies.

Roger J. Hajjar, MD, directeur de la recherche des Laboratoires de recherche cardiovasculaire de la famille Wiener du mont Sinaï, a noté que

"Peu d'options de traitement ont montré des résultats cliniques améliorés dans cette population de patients au cours de la dernière décennie".

Arthur et Janet C. Ross, professeur de médecine, et Gene and Cell Medicine, Mount Sinai School of Medicine ont déclaré:

"Cette étude établit un nouveau paradigme pour le traitement de l'insuffisance cardiaque en validant cliniquement SERCA2a comme une nouvelle cible. De plus, en montrant que les vecteurs adéno-associés sont sûrs à utiliser chez les patients souffrant d'insuffisance cardiaque avancée, cette étude apporte une nouvelle ère pour Thérapie génique pour le traitement des coeurs défaillants ".

L'innocuité et l'efficacité de SERCA2a a été établie dans une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo intitulée The CUPID (Calcium Up-regulation par l'administration percutanée de thérapie génique en cas de maladie cardiaque). Trente neuf patients atteints d'insuffisance cardiaque avancée ont été inscrits dans cette étude et ont été évalués pendant plus d'un an. Les patients ont été randomisés dans l'un des quatre bras d'étude recevant SERCA2a dans l'une des trois doses ou le placebo. Une procédure systématique de dépistage du cathéter cardiaque externe a été utilisée pour administrer la thérapie directement au cœur du patient.

Le groupe de patients recevant une dose élevée de SERCA2a a démontré une amélioration et / ou une stabilisation des symptômes, une fonction cardiaque globale, une activité biomarqueuse et une mécanique et une fonction ventriculaire. En outre, ces patients ont présenté des hospitalisations cardiovasculaires en moyenne de 0,4 jours, ce qui est drastiquement faible, par rapport à 4,5 jours dans le groupe placebo.

Le Dr Hajjar a déclaré:

"Même si la mortalité par insuffisance cardiaque a diminué au cours de la dernière décennie avec l'aide de traitements pharmacologiques et d'appareils standard, les patients souffrant d'insuffisance cardiaque avancée continuent de mourir à des taux élevés. L'essai CUPID offre une nouvelle option thérapeutique pour ces patients".

En 1999, l'équipe Mount Sinai dirigée par le Dr Hajjar a fait une découverte pionnière de la cible spécifique du cardiome. Les laboratoires à la fine pointe de la technologie de l'École de médecine Mount Sinai à New York ont ​​fourni l'infrastructure nécessaire pour poursuivre et explorer son potentiel historique en tant que traitement administré par thérapie génique.

Les Centres américains pour le contrôle et la prévention des maladies ont établi qu'environ 5,8 millions d'Américains souffrent d'insuffisance cardiaque chaque année, et le nombre de cas nouvellement diagnostiqués est de 670 000. Du nombre de personnes souffrant d'insuffisance cardiaque, 20% meurent dans l'année qui suit leur diagnostic. En 2010, les dépenses projetées en cas d'insuffisance cardiaque aux États-Unis sont estimées à 39,2 milliards de dollars qui incluent le coût des services de santé, des médicaments et de la perte de productivité.

Bien que la thérapie médicale et périphérique agressive soit le traitement de choix fréquent pour l'insuffisance cardiaque, on constate qu'il n'y a pas de remède permanent. L'essoufflement, la fatigue et l'enflure dans les chevilles, les pieds, les jambes et parfois l'abdomen sont les signes avant-coureurs et les symptômes les plus courants utilisés pour le diagnostic d'insuffisance cardiaque.

Le test CUPID est financé par Celladon Corporation. La société a été cofondée par le Dr Hajjar qui détient une participation dans Celladon Corporation et participe à un conseil consultatif.

La source

Circulation

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Section Des Questions Sur La Médecine: Cardiologie