Les chercheurs américains ont trouvé un moyen de produire des souches cellulaires immortelles et des types de tissus de patients malades en convertissant leurs cellules en cellules souches pluripotentes avec les mêmes erreurs génétiques. Les nouvelles lignes cellulaires permettront aux scientifiques d'étudier dix troubles génétiques différents tels que la maladie de Parkinson, la dystrophie musculaire et le diabète de type 1 dans le tube à essai plutôt que chez le patient, une énorme avancée par rapport aux méthodes actuelles.

L'étude est le travail de chercheurs de l'École de médecine de Harvard, de l'Hôpital général du Massachusetts et de l'Université de Washington, dirigé par l'enquêteur de l'Institut médical Howard Hughes, George Q Daley, basé à l'Hôpital pour enfants de Boston. Il est publié dans la publication en ligne avancée du journal Cellule Le 7 août.

Bien que les scientifiques aient été des années en croissance de cellules humaines de patients malades en laboratoire, les méthodes actuelles sont insatisfaisantes car les cellules prises directement chez les patients ont une durée de vie limitée et, lorsqu'elles sont modifiées pour les rendre «immortelles», leur physiologie peut changer et Résultats douteux.

Les cellules de la tige pluripotente induite (iPS) gagnent du terrain dans la recherche sur les cellules souches car, comme les cellules souches embryonnaires, elles ont le potentiel de se transformer en presque n'importe quel type de tissu cellulaire et corporel, et les lignées cellulaires continuent à jamais; Ils n'ont pas l'inconvénient limité de la durée de vie des cellules prises directement chez les patients ou les caractéristiques héréditaires de la tumeur ou du tissu malade dont elles ont été dérivées. Cela permet aux scientifiques d'étudier les cultures de tissus "saines" avec le code génétique de la maladie ainsi que le tissu malade.

Dans cette étude, Daley et ses collègues ont produit des cellules induites de tige pluripotente (iPS) de patients atteints de 10 maladies génétiques différentes:

1. L'immunodéficience combinée sévère liée à la carence en adénosine désaminase (ADA-SCID, une forme de «garçon dans la maladie de bulle»)
2. Le syndrome de Shwachman-Bodian-Diamond (SBDS, qui provoque l'échec de la moelle osseuse et prédispose le patient à la leucémie),
3. La maladie de Gaucher (GD) de type III (un trouble métabolique où la graisse s'accumule dans les organes),
4. Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
5. Dystrophie musculaire Becker (DMO)
6. Maladie de Parkinson (PD)
7. Maladie de Huntington (HD)
8. L'apparition juvénile, le diabète de type 1 (JDM)
9. Syndrome de Down (DS) / trisomie 21, et
10. L'état porteur du syndrome de Lesch-Nyhan (une déficience enzymatique qui élève l'acide urique dans les fluides corporels).

Grâce à un fonds de l'Institut de cellules souches de Harvard, les cellules souches seront disponibles pour les scientifiques du monde entier. Il est également possible de créer des lignées de cellules souches pour d'autres maladies, ont déclaré les chercheurs.

Daley a déclaré:

"Les chercheurs souhaitent depuis longtemps trouver un moyen de déplacer la maladie d'un patient dans le tube à essai, pour développer des cellules qui pourraient être cultivées dans les nombreux tissus pertinents pour les maladies du sang, du cerveau et du cœur, par exemple".

"Maintenant, nous avons un moyen de faire simplement cela - pour dériver des cellules pluripotentes de patients atteints d'une maladie, ce qui signifie que les cellules peuvent produire n'importe quel tissu et peuvent croître pour toujours. Cela nous permet de modéliser des milliers de conditions en utilisant des techniques classiques de culture cellulaire" Explique Daley.

Pour créer une lignée cellulaire iPS spécifique à une maladie, Daley et ses collègues ont pris des cellules d'un patient malade et les ont mélangé avec un virus bénin qui a introduit ce qu'ils appelaient des «facteurs de reprogrammation» pour inciter les cellules à devenir pluripotentes, presque comme un processus d'ingénierie inverse qui Reprogramme les cellules dans un état pré-spécialisé. Et la beauté est, les cellules ont également le code génétique qui reflète le type de maladie que le patient a hérité.

Daley et ses collègues ont ensuite isolé les cellules iPS spécifiques de la maladie et ont analysé les gènes pour confirmer qu'ils avaient effectivement les mêmes défauts pathogènes que les cellules donneuses originales. Et juste pour être sûr, ils ont également confirmé qu'ils étaient vraiment pluripotents et pouvaient se différencier en une gamme de types de tissus.

Les chercheurs sont convaincus que, dans de nombreux cas, ces nouvelles lignées cellulaires iPS imiteront mieux les maladies humaines que les modèles animaux. Bien que les modèles animaux comme les souris soient proches des humains de plusieurs façons, certaines choses sont trop différentes pour les rendre utiles, par exemple, le syndrome de Down ne provoque pas les mêmes symptômes chez la souris. Les nouvelles choses qui peuvent être explorées à l'aide de méthodes iPS seront, par exemple, la comparaison de la façon dont la même maladie varie selon les personnes différentes, ou comment les drogues peuvent affecter différentes personnes atteintes de la même maladie. Les scientifiques pourront créer des lignées cellulaires iPS de différents types génétiques avec le même défaut de maladie.

À plus long terme, en plus d'être utile pour la recherche sur les tests de dépistage et de maladie, il est possible que les méthodes iPS puissent être utilisées pour réorganiser une version sans maladie d'une lignée cellulaire spécifique à un patient puis les réintroduire dans la Le corps du patient pour remplacer les cellules malades.

Bien que Daley et ses collègues mettent leurs méthodes à la disposition d'autres scientifiques afin qu'ils puissent générer leurs propres lignées cellulaires iPS propres à la maladie, comme l'a expliqué Daley, ce ne sera pas facile:

"Ils ne se développent pas comme des mauvaises herbes, ils sont plus comme des orchidées", a déclaré Daley, "vous devez vraiment les soigner", at-il ajouté.

Il a proposé de collaborer avec d'autres scientifiques pour les aider à perfectionner la méthode pour les maladies qu'ils souhaitent enquêter.

"Cellules souches pluripotentes induites par des maladies spécifiques".

In-Hyun Park, Natasha Arora, Hongguang Huo, Nimet Maherali, Tim Ahfeldt, Akiko Shimamura, M. William Lensch, Chad Cowan, Konrad Hochedlinger et George Q. Daley.

Cellule Problème avancé en ligne le 7 août 2008.

DOI: 10.1016 / j.cell.2008.07.041

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Sources: Howard Hughes Medical Institute, résumé du journal.

Création de cellules souches in vivo - science (Médical Et Professionnel Video 2024).