Le nouveau médicament offre un espoir d'intervention précoce chez les patients atteints de fibrose kystique


Le nouveau médicament offre un espoir d'intervention précoce chez les patients atteints de fibrose kystique

Les patients atteints d'une fibrose cystique (MC) atteints d'une fonction pulmonaire normale à légèrement altérée peuvent bénéficier d'un nouveau médicament expérimental conçu pour aider à prévenir la formation du mucus collant qui est une caractéristique de la maladie, selon les chercheurs impliqués dans un essai clinique de phase 3 du médicament. Appelé au denufosol, le médicament expérimental peut être administré au début du processus de la maladie des FC et peut aider à retarder la progression de la maladie pulmonaire chez ces patients, ont révélé les chercheurs.

Les résultats ont été publiés en ligne avant l'édition imprimée de la American Thoracic Society American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.

"Bien que les poumons des enfants atteints de CM soient considérés comme normaux à la naissance, des études ont démontré des dégâts pulmonaires importants qui se produisent au début de la vie chez les enfants atteints de fibrose kystique", a déclaré l'enquêteur principal Frank Accurso, MD, professeur de pédiatrie, Université du Colorado School of Medicine, Denver. "De nombreux patients continuent de subir une perte progressive de la fonction pulmonaire malgré le traitement des complications. Parce que le denufosol peut être utilisé au début de la vie, il offre l'espoir de retarder ou de prévenir les changements progressifs qui entraînent une obstruction irréversible du flux d'air chez les patients atteints de fibrose kystique."

Le denufosol appartient à une classe de drogues connues sous le nom de régulateurs de canaux ioniques. Ces médicaments contribuent à équilibrer le flux d'ions à travers les membranes cellulaires, ce qui contribue à normaliser l'hydratation de la surface des voies respiratoires et l'altération de la clairance du mucus chez les patients atteints de la maladie. Dans la fibrose kystique, le chlorure de sodium ionique ne coule pas normalement à travers les membranes cellulaires, ce qui entraîne un mucus épais et collant qui est difficile à toucher dans les voies aériennes. En plus de causer des problèmes de respiration, le mucus devient un terrain de reproduction des bactéries et peut causer des infections respiratoires graves.

Le denufosol fonctionne en augmentant la sécrétion de chlorure, en inhibant l'absorption de sodium et en augmentant la fréquence de battement des minuscules poils, ou les «cils», qui forment les voies respiratoires pour éliminer le mucus. Combinés, ces effets améliorent l'hydratation des voies respiratoires et contribuent à éliminer le mucus. Le médicament est différent des autres médicaments contre les FC, qui traitent principalement les symptômes plutôt que les causes sous-jacentes, a déclaré le Dr Accurso, qui est également directeur du centre de fibrose kystique de l'Université du Colorado.

Cette étude est le premier grand test de phase 3 d'un régulateur de canal ionique chez les patients atteints de fibrose kystique présentant peu ou pas d'altération de la fonction pulmonaire de base.

"Le traitement anormal des ions et la clairance mucociliaire défectueuse sont des défauts fondamentaux qui contribuent aux complications de la maladie pulmonaire des FC, y compris le bouchage du mucus, une infection bactérienne chronique, une inflammation et des dégâts progressifs des voies respiratoires", a déclaré le Dr Accurso. "Bien que les médicaments actuellement disponibles ciblent ces complications, le dénu A été conçu pour traiter les défauts sous-jacents qui causent les complications et pourrait potentiellement modifier le cours de la maladie, en particulier lorsqu'il est administré au début du processus de la maladie ".

Les chercheurs ont inclus 352 patients atteints de fibrose kystique âgés de 5 ans et plus et les ont inscrits pour recevoir soit le denufosol inhalé soit le placebo trois fois par jour pendant 24 semaines, suivi d'une période ouverte de 24 semaines lorsque tous les patients ont reçu du denufosol. À la ligne de base, la plupart des patients inscrits avaient une déficience légère de la fonction pulmonaire et prenaient de multiples médicaments pour contrôler leurs symptômes. Étant donné que les résultats de l'étude ont été mesurés à l'aide de la spirométrie, un test de la fonction pulmonaire qui peut être difficile à utiliser avec précision chez les jeunes enfants, les patients de moins de cinq ans ont été exclus.

Les taux d'exhalation des patients et le volume pulmonaire ont été mesurés tout au long de l'étude et ont également été surveillés pour des événements indésirables tels que la toux, la congestion, la fièvre ou la sinusite. À la fin de la période de 24 semaines, les chercheurs ont déterminé que les patients qui ont reçu du denufosol avaient de meilleurs taux d'expiration du poumon que ceux du groupe placebo, dont les volumes d'expiration sont demeurés relativement inchangés depuis le début de l'étude. Les deux groupes ont eu des nombres et des types d'événements indésirables similaires, les patients atteints de denufosol présentant beaucoup moins de maux de tête et moins de sinusite et de nez qui coule.

Bien que les enfants de moins de cinq ans aient été exclus de cette étude, le Dr Accurso a déclaré que les études futures aborderaient probablement l'utilisation du dénufosol dans cette population plus jeune.

"Compte tenu de la preuve que l'inflammation et l'infection précoces entraînent une altération de la fonction pulmonaire et des dommages structurels dans la petite enfance, des études futures sur les effets du dénufosol au cours des 5 premières années de vie sont justifiées", a-t-il déclaré.

Un deuxième essai de phase 3 similaire comprenant une phase de traitement plus contrôlée par placebo est en cours pour approfondir l'efficacité du dénufosol chez les patients atteints de fibrose kystique, a ajouté M. Accurso.

Source: American Thoracic Society

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