Les cellules souches de la moelle osseuse réparent la peau des patients atteints d'une maladie de peau rare rare rdeb


Les cellules souches de la moelle osseuse réparent la peau des patients atteints d'une maladie de peau rare rare rdeb

Pour la première fois, une équipe internationale de chercheurs en médecine a traité avec succès des patients atteints d'une maladie cutanée mortelle et rare appelée épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB) utilisant des cellules souches de moelle osseuse: jusqu'à présent, 10 enfants atteints d'une forme agressive de la maladie ont été traités Avec succès, bien que deux soient morts depuis des complications connexes.

Les Drs John E. Wagner et Jakub Tolar de la Faculté de médecine de l'Université du Minnesota aux États-Unis et des collègues de Portland, de l'Oregon, également aux États-Unis ainsi que des collègues au Royaume-Uni et au Japon, ont écrit leurs recherches dans un article publié dans le New England Journal of Medicine Le 12 août.

L'épidermolyse bulleuse (EB), est une maladie génétique rare de la peau où même la moindre frottement provoque la formation de blister et de raclage. En plus d'affecter la peau, EB affecte également la doublure de la bouche et l'œsophage.

EB varie considérablement selon la gravité et les formes, dont les plus sévères sont généralement mortels. Les patients avec des formes plus sévères sont très fragiles, vivent dans des douleurs et des cicatrices constantes, ce qui peut les laisser défigurés et handicapés, et ils meurent souvent jeunes.

Le site Web EB Info World décrit la condition comme celle où la peau n'a pas d'ancres pour maintenir ses couches ensemble. Par exemple, les personnes avec RDEB n'ont pas de collagène 7, la protéine responsable de garder des couches de peau «collées» les unes aux autres et au corps.

Le National Epidermolysis Bullosa Registry estime que EB se produit chez 20 nouveau-nés pour 1 million de naissances vivantes aux États-Unis. Alors que le nombre exact de personnes atteintes d'EB n'est pas clair, les estimations suggèrent qu'il y a environ 25 000 à 50 000 Américains vivant avec EB, dont la plupart ont la forme simple, légère et pour laquelle ils ne cherchent peut-être même pas d'aide médicale. Mais une minorité de personnes atteintes d'EB ont des formes sévères comme EB récréative Dystrophique, nécessitant des heures de soins intenses quotidiens, car toute activité qui frotte ou provoque une pression produit une douleur douloureuse semblable à une brûlure du deuxième degré.

Un enfant né avec une forme grave EB a une vie extrêmement difficile; Il criera de la douleur quand il sera baigné, il ne courra jamais, ne sautera pas et ne jouera pas comme les autres enfants, car même l'acte de rampant en tant que nourrisson fera moucher ses genoux. Les parents et les soignants des bébés avec des UV sévères enveloppent minutieusement leurs petits doigts avec de la gaze de vaseline et ensuite plus de gaze pour essayer d'empêcher leurs mains de cicatriser, de sanglerie et de contracter.

Malgré cela, de nombreux adolescents atteints de CE sévère ont des souches pour les mains parce que leurs doigts ont été cicatrisés et guéris ensemble. Parmi ceux qui vivent dans les années 20 et 30, la plupart développent une forme agressive de cancer de la peau. Certains pays ont même considéré l'euthanasie pour les nouveau-nés avec les formes les plus sévères de l'EB.

C'est parce que jusqu'à présent il n'y a eu aucun traitement et aucune chance de guérison.

Cette étude est la première à montrer que les cellules souches de la moelle osseuse peuvent aboutir à la peau et au tractus gastro-intestinal supérieur et changer le cours naturel de la maladie.

Wagner, qui est directrice de la pédiatrie et de la transplantation de medecins et directrice clinique de l'Institut de cellules souches de l'Université de Minnesota, a déclaré à la presse:

"La question de savoir si les cellules souches de la moelle pourrait réparer des tissus autrement que lui-même a été très controversée".

"Mais en 2007, nous avons trouvé une sous-population rare de cellules souches de moelleau qui pourrait réparer la peau dans des modèles de laboratoire. Ce constat étonnant nous a obligé à tester ces cellules souches chez les humains. Cela n'a jamais été fait avant", a-t-il ajouté.

Tolar, un professeur associé de transplantation pédiatrique à la faculté de médecine a déclaré avoir constaté que:

"Les cellules souches contenues dans la moelle osseuse peuvent se déplacer sur les sites de la peau lésée, entraînant une augmentation de la production de collagène qui est déficient chez les patients atteints de RDEB".

Tolar a expliqué que les trasplants de moelle osseuse sont l'un des plus risqués mais aussi l'une des procédures les plus réussies en médecine.

"Les patients qui autrement seraient morts de leur maladie peuvent souvent être guéris. C'est un traitement sérieux pour une maladie grave", a-t-il ajouté.

Wagner, Tolar et ses collègues ont commencé à travailler sur l'étude en 2007. Depuis lors, 10 enfants avec les formes les plus agressives de l'EB ont reçu des transplantations de moelle osseuse à l'hôpital d'enfants Amplatz de l'Université du Minnesota, certains ayant répondu mieux que d'autres.

Wagner a déclaré que vous devez regarder ces résultats dans le contexte: "vous devez comprendre à quel point cette maladie est horrible", a-t-il insisté pour comprendre la réussite.

"À partir du moment de la naissance, ces enfants développent des cloques du moindre traumatisme qui finissent par cicatriser. Ils vivent des maux chroniques, empêchant toute chance pour une vie normale. J'espère apporter quelque chose qui pourrait changer l'histoire naturelle de cette maladie et Améliorer la qualité de vie de ces enfants ", a déclaré Wagner.

Dans leur document, Wagner, Tolar et ses collègues décrivent comment ils ont traité sept enfants avec RDEB entre octobre 2007 et août 2009 avec «chimiothérapie immunogloblatif et transplantation de cellules souches allogéniques».

L'objectif était d'augmenter la quantité d'expression de C7 qu'ils ont évaluée "au moyen de la coloration par immunofluorescence" et l'utilisation de "microscopie électronique à transmission pour visualiser les fibrilles d'ancrage". Ils ont également conservé un enregistrement photographique de la formation de blisters et de la cicatrisation des plaies.

Dans leurs résultats, ils ont signalé qu'un patient est décédé d'une «cardiomyopathie avant transplantation», et des six autres, une «toxicité cutanée sévère liée au régime», tout en améliorant la cicatrisation des plaies et la formation de blisters réduite entre 30 et 130 jours après la réception La nouvelle moelle osseuse.

Un autre patient est décédé à 183 jours après la transplantation "en conséquence du rejet et de l'infection du greffe". Les cinq autres étaient vivants 799 jours après la transplantation.

Les chercheurs ont conclu que:

"L'augmentation du dépôt de C7 et une présence soutenue de cellules donneuses ont été trouvées chez les enfants souffrant d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive après une transplantation allogénique de moelle osseuse".

Ils ont déclaré que d'autres études devraient maintenant être faites pour «évaluer les risques à long terme et les avantages d'un tel traitement chez les patients atteints de ce trouble».

Wagner et Tolar continuent d'évaluer les progrès des enfants. Ils vérifient leur santé globale et la force de leur peau, et aussi en utilisant des tests de laboratoire pour voir à quel point les cellules donneuses s'intègrent dans leur peau, ainsi que la mesure des niveaux de collagène 7.

"Ce que nous savons maintenant, c'est qu'après ce traitement, les cellules donneuses saines résident dans la peau, le collagène 7 augmente régulièrement avec le temps et la peau devient progressivement plus résistante à la formation de blisters", a déclaré Wagner.

"Cette découverte élargit la portée de la transplantation de moelle et sert d'exemple de la puissance des cellules souches dans le traitement de la maladie", a-t-il ajouté.

"Alors que le traitement offre une chance pour une vie meilleure, cela comporte un risque important", a déclaré Tolar. "Deux enfants sont morts de complications liées au traitement, il faut donc faire des raffinements".

"Transplantation de moelle osseuse pour l'épidermolyse bulleuse distorsive récessive".

John E. Wagner, Akemi Ishida-Yamamoto, John A. McGrath, Maria Hordinsky, Douglas R. Keene, Megan J. Riddle, Mark J. Osborn, Troy Lund, Michelle Dolan, Bruce R. Blazar et Jakub Tolar.

N Engl J Med 2010; 363: 629-639; 12 août 2010

DOI: 10.1056 / NEJMoa0910501

Sources: Université du Minnesota, EB Info World, Stanford School of Medicine.

Dr Robert Morse [Fr] — Protocoles (Médical Et Professionnel Video 2020).

Section Des Questions Sur La Médecine: Pratique médicale