Anémie falciforme traitée à l'aide de cellules de peau reprogrammées chez des souris


Anémie falciforme traitée à l'aide de cellules de peau reprogrammées chez des souris

Les scientifiques des États-Unis ont utilisé une technologie de cellules souches récemment prouvée en fonction de la reprogrammation des cellules de la peau pour les faire agir comme des cellules souches embryonnaires pour traiter l'anémie falciforme chez la souris. Bien que prouvé en principe, la technique n'est pas sûre à utiliser chez les humains et il existe des obstacles importants à surmonter avant qu'il ne soit.

L'étude est publiée dans le numéro du 6 décembre du journal en ligne Science Et a été réalisée par Tim Townes de l'Université d'Alabama, à Birmingham, et ses collègues.

Le mois dernier, un autre groupe de scientifiques a montré qu'il était possible de reprogrammer les cellules de la peau des fibroblastes humains dans un état induit de pluripotent (iPS) ou de cellules souches embryonnaires en insérant quatre facteurs de transcription. Cela a ouvert une nouvelle voie pour obtenir les avantages de cellules souches embryonnaires personnalisées sans les problèmes éthiques de créer et de détruire des embryons.

Cependant, le potentiel thérapeutique de cette technologie iPS n'avait pas encore été testé.

Dans cette nouvelle étude, Townes et ses collègues ont utilisé des souris atteintes d'anémie falciforme, un type de trouble sanguin causé par un gène défectueux.

Les cellules sanguines sont un bon endroit pour commencer parce qu'elles sont plus faciles à remplacer que les cellules tissulaires. L'anémie falciforme entraîne une courbe des globules rouges qui empêche leur transit dans les vaisseaux sanguins.

Le chercheur de cellules souches et co-auteur du document, Rudolf Jaenisch, de l'Institut Whitehead pour la recherche biomédicale et du Massachusetts Institute of Technology, tous deux à Cambridge, a déclaré que les souris atteintes d'anémie falciforme présentent de nombreux symptômes humains qui les rendent bons Testez la valeur thérapeutique potentielle des cellules iPS.

Townes, Jaenisch et ses collègues ont pris des cellules de la peau de la queue de souris avec une anémie falciforme et ont inséré les quatre facteurs de transcription pour les convertir en cellules iPS. Ensuite, ils ont inséré un gène corrigé de l'hémoglobine dans les cellules iPS et les ont encouragés à se développer en un type de cellule souche qui produit des cellules sanguines.

Après avoir exposé les souris au rayonnement pour tuer leurs propres cellules souches du sang, les chercheurs ont injecté les nouvelles cellules souches du sang contenant le gène corrigé de l'hémoglobine. En quelques semaines, les nouvelles cellules souches produisaient de nouvelles cellules sanguines matures et les symptômes de l'anémose falciforme étaient considérablement réduits.

Townes a déclaré que lui et Jaenisch avaient déjà essayé d'utiliser une méthode de clonage pour fabriquer des cellules souches corrigées, également appelées transferts nucléaires, où le noyau d'un œuf est détruit et remplacé par l'ADN désiré, mais les expériences ont échoué car la méthode n'était pas suffisamment efficace. Il a déclaré que la méthode iPS était "étonnamment efficace".

Un article de ScienceNOW a rapporté que Jose Cibelli, de l'Université d'État du Michigan à East Lansing, a qualifié cette étude d'un «pas en avant important». Les résultats sont impressionnants, a déclaré Cibelli mais:

"S'ils n'ont pas de valeur thérapeutique, ils seront loin d'arriver à remplacer l'idée complète du clonage thérapeutique".

Ce qui doit se faire ensuite, a déclaré Cibelli, est destiné aux scientifiques de trouver des moyens fiables de créer une gamme de types de cellules utiles à partir de ces cellules et de surmonter le problème posé par les cellules indifférenciées qui peuvent causer des tumeurs.

D'autres expériences ont montré que si certaines cellules ne se différencient pas, elles peuvent commencer à produire des cellules indésirables et à provoquer un cancer. Mais dans cette étude, les souris n'ont pas montré de signes après 12 semaines. Cependant, ce n'est pas assez long pour prouver que la méthode est sûre, ont déclaré Townes, et des expériences à plus long terme sont nécessaires avant que les techniques iPS ne puissent être testées chez les humains.

Towns et ses collègues ont conclu que:

"Nos résultats fournissent une preuve de principe pour l'utilisation de la reprogrammation induite par le facteur de transcription combinée à la thérapie génique et cellulaire pour le traitement de la maladie chez la souris. Les problèmes associés à l'utilisation de rétrovirus et d'oncogènes pour la reprogrammation doivent être résolus avant que les cellules iPS ne puissent être considérées pour la thérapie humaine."

"Traitement du modèle de souris anémique falciforme avec les cellules iPS générées à partir de la peau autologue."

Jacob Hanna, Marius Wernig, Styliani Markoulaki, Chiao-Wang Sun, Alexander Meissner, John P. Cassady, Caroline Beard, Tobias Brambrink, Li-Chen Wu, Tim M. Townes et Rudolf Jaenisch.

Science Publié en ligne le 6 décembre 2007

DOI: 10.1126 / science.1152092

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