L'espoir pour la fibrose kystique utilisant le vih pour corriger les gènes défectueux


L'espoir pour la fibrose kystique utilisant le vih pour corriger les gènes défectueux

Un scientifique du Royaume-Uni expérimente une nouvelle thérapie génique utilisant le VIH qui pourrait finalement corriger les gènes défectueux chez les bébés de la fibrose kystique avant leur naissance.

Un scientifique génétique basé à University College, Londres, Suzanne Buckley, a utilisé avec succès le VIH comme support de matériel génétique ou "vecteur" pour corriger des gènes de fybrosis kystiques défectueux dans les cellules des poumons de souris.

Suzanne Buckley présente ses résultats le mercredi 21 mars lors de la conférence de la British Society for Gene Therapy de cette semaine à Warwick. Le titre de son article est «Transduction pulmonaire significative après l'administration in utero et néonatale de vecteurs lentiviraux».

La fibrose kystique affecte environ 7 500 personnes au Royaume-Uni et est la maladie héréditaire la plus courante du Royaume-Uni. Ses symptômes comprennent une muqueuse collante qui obstrue les poumons. Les dommages causés par le poumon sont la principale cause de maladie et de décès pour les personnes atteintes de FC, et il n'y a pas de remède.

Plus de 2 millions de personnes au Royaume-Uni, soit environ 4 pour cent de la population, portent le gène qui cause la fibrose kystique. Si les deux parents sont des transporteurs, il y a 1 chance sur 4 que leur progéniture aura la maladie. Pour avoir la maladie, l'enfant doit hériter du gène défectueux des deux parents.

En 1989, une équipe internationale de scientifiques a identifié le gène des FC et a établi qu'il était assis sur la chromosone numéro 7. Chaque cellule humaine possède 23 paires de chromosones, chacune dans la paire provenant de chaque parent et portant environ 30 000 gènes.

Le gène des FC suggère la production d'une protéine appelée CFTCR (Régulateur de la conductivité transmembranaire de la fibrose kystique) qui déplace le sel et l'eau dans et hors des cellules qui recouvrent les poumons et le tube digestif. Cependant, chez les personnes atteintes de fibrose kystique, le gène CF est défectueux et cause trop de sel et trop peu d'eau à transporter, ce qui produit la muqueuse collante qui obstrue les poumons.

La thérapie génique introduit l'espoir qu'une personne peut être traitée en supprimant la cause de la muqueuse collante, en ciblant les gènes CF défectueux dans les poumons, plutôt que de traiter le résultat de la maladie.

L'idée est de supprimer les gènes défectueux et d'insérer les correcteurs, de sorte que les générations futures de la cellule et de l'organisme héritent du code correct et éliminent la maladie.

Les virus sont utilisés dans la thérapie génique comme «vecteurs» pour transporter des gènes correcteurs aux cellules hôtes cibles. Ils sont idéaux car, dans leur état naturel, ils envahissent des cellules d'organismes vivants, détournent leur ADN et font en sorte qu'ils obéissent à des instructions qui aident le virus à se répliquer. Les rétrovirus comme le VIH vont un peu plus loin, ils insèrent une copie d'ADN de leur ARN et le fusionnent avec le matériel génétique de la cellule hôte.

La clé est de faire en sorte que le virus le fasse selon ce que le scientifique veut se produire. Cela implique de désactiver la partie dangereuse du virus ou du retrovirus tout en conservant sa capacité à envahir et fusionner avec l'ADN hôte.

La thérapie génique est encore une science jeune et présente de nombreux défis et risques pour les médecins. Par exemple, que faire si le virus porteur retrouve sa puissance antérieure et revient à causer une maladie?

Ou, si le vecteur insère le nouveau matériel génétique dans la mauvaise partie du génome et perturbe une fonction essentielle comme la suppression de la tumeur? Un essai de thérapie génique pour traiter une immunodéficience combinée sévère (SCID) a été arrêté aux États-Unis lorsque certains des patients ont développé une leucémie.

La conférence de la British Society for Gene Therapy à Warwick cette semaine comprendra également un nouvel essai de thérapie génique pour traiter SCID où certains des premiers jours ont été surmontés.

Cliquez ici pour Cystic Fibrosis Trust (Royaume-Uni).

Écrivain: Medical-Diag.com

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Section Des Questions Sur La Médecine: Maladie