Pompe médicament myozyme obtient l'approbation de la fda


Pompe médicament myozyme obtient l'approbation de la fda

Une demande de permis biologique a été approuvée par la FDA pour Myozyme (alglucosidase alfa, rhGAA), c'est le premier traitement pour la maladie de Pompe, une maladie rare mais grave qui réduit considérablement la fonction respiratoire et musculaire de la personne.

Environ 40 000 personnes souffrent de la maladie de Pompe.

Myozyme avait eu une désignation de médicament orphelin, il a été approuvé dans le cadre d'un examen prioritaire.

Qu'est-ce que la désignation de médicaments orphelins?

C'est un médicament développé pour traiter des maladies ou des maladies rares. La maladie doit affecter moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le fabricant d'un médicament orphelin désigné qui obtient l'approbation a une période de commercialisation exclusive de sept ans pour ce médicament. La raison derrière cette période de commercialisation exclusive de sept ans est d'encourager les entreprises pharmaceutiques à développer des produits qui ne vendront pas aux grands marchés: les maladies rares ne sont pas des grands marchés.

Le Dr Steven Galson, directeur du Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA, a déclaré: «Cette approbation est un autre exemple des avantages du programme Orphan Drug, qui offre des incitations pour le développement de traitements pour les maladies affectant moins de 200 000 patients aux États-Unis Etats par année. Jusqu'à présent, la maladie de Pompe n'avait pas de traitement approuvé."

L'enzyme appelée alpha-glucosidase acide est essentielle pour le développement musculaire normal. Les patients atteints de la maladie de Pompe souffrent soit d'une déficience de cette enzyme, soit d'une déficience. La maladie de Pompe est une maladie héréditaire. Il est courant pour les patients atteints de la maladie de Pompe de mourir d'une insuffisance respiratoire. Il est rapidement fatal pour les nouveau-nés.

Le myozyme a été approuvé pour l'administration par perfusion intraveineuse de solution dans une veine.

Les essais cliniques ont montré que la survie des nourrissons sans soutien respiratoire était beaucoup plus élevée chez les nourrissons atteints de Myozyme. Il y a eu deux essais cliniques avec 39 nourrissons, âgés de 1 mois à 3,5 ans. Tous les enfants avaient une maladie de Pompe d'origine infantile.

Les effets indésirables signalés les plus graves de Myozyme étaient l'insuffisance cardiaque et pulmonaire et les chocs allergiques. Un avertissement en boîte est inclus dans l'étiquette de Myozyme pour avertir la possibilité de réactions allergiques mortelles.

Qu'est-ce que la maladie de Pompe?

C'est une maladie neuromusculaire rare qui affecte les bébés, les enfants et les adultes qui héritent d'un gène défectueux. La maladie de Pompe est l'une des 40 maladies génétiques connues sous le nom de troubles de stockage lysosomal. Pompe est également connu comme une maladie musculaire métabolique car les faiblesses musculaires se produisent à la suite de changements dans les cellules du corps.

La maladie de Pompe a été décrite pour la première fois par J.C Pompe, médecin néerlandais, en 1932. Il avait observé un nourrisson présentant une forte faiblesse musculaire et un cœur très élargi.

Symptômes de la maladie de Pompe

- Faiblesse musculaire progressive

- En particulier les muscles pour la respiration et la mobilité

- Chez les nourrissons, le muscle cardiaque est gravement touché

Il existe deux grands groupes de patients

- Infantile (maladie de Pompe d'origine infantile). Les symptômes apparaissent pendant les premiers mois de vie. La maladie progresse rapidement et est généralement mortelle avant que le bébé ait un an. Environ un tiers de tous les cas de maladie de Pompe.

- Patients âgés de plus d'un an. Peut-être des bébés, des enfants ou des adultes (maladie de Pompe tardive). Avance plus lentement que l'apparition infantile. Les muscles s'affaiblissent progressivement. Environ les deux tiers de tous les cas de maladie de Pompe.

La maladie de Pompe ne semble pas affecter le développement mental.

La maladie de Pompe affecte également les hommes et les femmes. Il apparaît également plus ou moins également parmi tous les groupes ethniques, avec une incidence légèrement plus élevée chez les Afro-Américains, ainsi que dans le sud de la Chine et à Taiwan.

Cliquez ici pour plus d'informations sur la maladie de Pompe.

Autres liens utiles:

- www.pompe.com

- unitedpompe.com/magazine.cfm

- pompe.org.uk

- ninds.nih.gov/disorders/pompe/pompe.htm

Genzyme Corp. à Cambridge, Mass. Fabrique Myozyme.

Editeur: Medical-Diag.com

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Section Des Questions Sur La Médecine: Pratique médicale