Lou gehrig: la sécurité du traitement des cellules souches a été étudiée


Lou gehrig: la sécurité du traitement des cellules souches a été étudiée

Recherche, publiée cette semaine en Neurologie , Étudie le niveau de sécurité de la recherche sur les cellules souches chez les personnes atteintes de la maladie de Lou Gehrig, également connue sous le nom de sclérose latérale amyotrophique.

Les cellules souches pourraient-elles être la clé de la SLA?

La sclérose latérale amyotrophique (ALS) est une maladie neuromusculaire progressive qui attaque les nerfs responsables du mouvement volontaire, entraînant lentement la paralysie.

L'état est fatal, normalement dans les 2-5 ans du diagnostic; Les causes ne sont pas comprises et aucun remède n'a été identifié.

La condition affecte environ 3,9 pour 100 000 personnes.

À l'heure actuelle, un seul médicament a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) pour l'utilisation dans le traitement de la SLA. Le médicament, appelé Riluzole, a montré que le ralentissement de la maladie, mais il n'offre aucune amélioration et ne prolonge que la vie.

Toute voie d'investigation potentielle est suivie obstinément par des chercheurs recherchant de meilleurs traitements. Une telle voie est la recherche sur les cellules souches.

Recherche sur les cellules souches et les cellules souches

Les scientifiques espèrent que les cellules souches pourraient être utilisées comme cellules de soutien pour les neurones moteurs mourants, peut-être en réduisant l'inflammation, la libération de facteurs de croissance, ou un autre mécanisme - encore inconnu -.

Des recherches antérieures ont démontré que les cellules souches, injectées chez la souris, ont pu créer de nouvelles connexions synaptiques avec des neurones moteurs déjà in situ. Ils ont également montré qu'ils produisent des facteurs de croissance neurotrophiques, qui peuvent protéger les cellules existantes.

Les entreprises, telles que Neuralstem, qui ont soutenu les dernières recherches examinées ci-dessous, ont exprimé leurs espoirs pour l'avenir des traitements à base de cellules souches pour la SLA. Selon leur site Web, ils s'attendent à ce que les cellules transplantées:

  • Enrouler de manière permanente dans la région où ils ont été transplantés
  • Reconstruire les circuits avec les neurones moteurs du patient
  • Protégez les neurones du patient contre d'autres ravages de la maladie.

Sécurité de la thérapie par cellules souches pour la SLA étudiée dans l'essai de phase II

Un essai clinique récapitulatif de phase II mené par le Dr Jonathan D. Glass, un professeur de neurologie à l'École de médecine de l'Université Emory à Atlanta, GA, a testé la sécurité de la recherche sur les cellules souches pour les patients atteints de SLA.

L'étude ne s'est pas concentrée sur la manière dont la procédure a bénéficié au patient; L'accent était principalement mis sur la sécurité.

L'étude n'a utilisé que 15 participants de trois hôpitaux universitaires, tous ceux qui avaient reçu un diagnostic de SLA en moyenne deux ans plus tôt. Ce groupe a été divisé en cinq groupes de traitement, tous recevant des doses différentes de cellules souches par un nombre croissant d'injections. Le nombre de cellules souches injectées variait de 2 à 16 millions.

Les essais étaient ouverts - en d'autres termes, tous les participants savaient qu'ils recevaient une thérapie par des cellules souches.

Chaque participant a reçu des injections bilatérales entre les régions de la colonne vertébrale C3 et C5. Le groupe final a également reçu des injections dans le cordon lombaire et cervical à travers deux procédures supplémentaires.

Au cours des neuf mois suivants, les chercheurs ont mesuré la progression de la SLA et, plus important encore, les effets secondaires du traitement.

Effets secondaires de la thérapie par cellules souches

La majorité des effets secondaires négatifs ont été la douleur et l'inconfort produits par les procédures elles-mêmes et les médicaments immunosuppresseurs qui ont été utilisés. La plupart des gens ont bien toléré l'intervention.

Cependant, dans deux cas, de sérieuses complications se sont posées. Un individu a développé un gonflement de la moelle épinière qui a provoqué une douleur, une perte sensorielle et une paralysie partielle; L'autre a développé un état neurologique connu sous le nom de syndrome central de la douleur.

La progression de la SLA du participant a été comparée aux enregistrements historiques. Aucune amélioration significative n'a été notée. Cependant, l'étude n'était que de petite échelle; Il est donc difficile de tirer des conclusions solides avant d'effectuer d'autres enquêtes:

Cette étude n'a pas été conçue, ni suffisante, pour déterminer l'efficacité du ralentissement ou de l'arrêt de la progression de la SLA. L'importance de cette étude est qu'il nous permettra d'aller de l'avant à un essai plus large spécialement conçu pour vérifier si la transplantation de cellules souches humaines dans la moelle épinière sera un traitement positif pour les patients atteints de SLA ".

Dr. Jonathan D. Glass

Étant donné que la SLA progresse si rapidement, un risque relatif relativement plus élevé est jugé acceptable si un traitement est prometteur. Comme l'explique le Dr Glass: «Bien qu'il y ait eu deux complications sérieuses liées au traitement, le niveau de risque acceptable pour le traitement des patients atteints de SLA, où le pronostic est médiocre et les traitements sont limités, est probablement plus élevé que pour des troubles plus bénins».

Bien que ce procès ne soit qu'un petit pas dans la bonne direction, maintenant que la sécurité relative a été démontrée, d'autres recherches peuvent s'appuyer sur ces résultats.

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