Un nouveau traitement ms est prometteur, mais les experts demandent une prudence


Un nouveau traitement ms est prometteur, mais les experts demandent une prudence

Ajuster un traitement existant pour la sclérose en plaques en supprimant, puis en redémarrant le système immunitaire a produit des résultats positifs, mais comporte également des risques, selon une recherche publiée dans The Lancet .

Le traitement consiste à prendre des cellules souches à partir de la moelle osseuse et à les réintroduire dans la circulation sanguine pour «redémarrer» le système immunitaire.

La nouvelle façon de combiner la chimiothérapie avec la transplantation de cellules souches a empêché la récurrence des lésions cérébrales dans plus de 95 pour cent des participants à l'étude.

Les résultats d'un essai clinique de phase II montrent que 8 des 23 patients qui ont été traités ont continué à bien réussir 7 ans et demi après le traitement.

Aucun traitement antérieur n'a réussi à contrôler la progression de la sclérose en plaques (MS) dans cette mesure, mais les chercheurs ont averti que l'intervention pourrait être trop risquée pour une utilisation généralisée.

Environ 2 millions de personnes dans le monde vivent avec une SEP, une maladie à long terme, inflammatoire et auto-immune qui affecte le système nerveux central (SNC).

Certains centres de traitement spécialisés offrent une transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques (aHSCT) pour les patients atteints de SEP. Les cellules souches proviennent de la moelle osseuse du patient, tandis que la chimiothérapie est utilisée pour supprimer le système immunitaire.

Les cellules souches sont ensuite replacées dans la circulation sanguine, théoriquement "réinitialisant" le système immunitaire et l'empêchant d'attaquer le corps.

Cependant, la rechute est fréquente, donc les chercheurs recherchent des méthodes plus efficaces et fiables.

Tuer la réponse immunitaire pour améliorer les résultats

Le Dr Harold Atkins et ses collègues de l'Hôpital d'Ottawa et de l'Université d'Ottawa, au Canada, voulaient voir ce qui se passerait s'ils avaient totalement détruit, plutôt que simplement de supprimer, le système immunitaire pendant le traitement des cellules souches.

  • Le nombre exact de cas de SEP aux États-Unis est inconnu
  • Les symptômes comprennent la fatigue, les problèmes visuels, les sensations altérées et la mobilité réduite
  • 2 personnes sur 3 atteintes de SEP restent mobiles, bien qu'avec un aide à la marche.

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Ils ont émis l'hypothèse que cela pourrait conduire à un taux de rechute plus faible et à une plus grande chance de rémission à long terme.

Les 24 patients étaient âgés de 18 à 50 ans et fréquentaient trois hôpitaux canadiens pour le traitement de la SEP. Ils ont tous eu un mauvais pronostic.

Les scores des participants à l'échelle élargie du statut d'incapacité (EDSS) ont montré que leurs niveaux d'incapacité variaient de modéré à besoin d'aide à la marche pour marcher à 100 mètres.

Tous avaient déjà reçu un traitement immunosuppresseur standard mais avec un succès limité. Les patients connaissaient une moyenne de 1,2 rechute par an. Les 24 examens d'IRM effectués au début de la présente étude ont révélé un total de 93 lésions cérébrales.

Dans la nouvelle approche, les scientifiques n'ont pas supprimé le système immunitaire avant de transplanter les cellules souches; Ils l'ont totalement détruit.

Ils ont éliminé les cellules immunitaires des cellules souches qui devaient être réintroduites dans le corps en donnant aux patients un régime de chimiothérapie plus fort que d'habitude.

Le traitement contenait du cyclophosphamide, du busulfan et de la globuline anti-thymocytes de lapin.

La chimiothérapie que nous utilisons est très efficace pour traverser la barrière hémato-encéphalique, ce qui pourrait aider à éliminer les cellules immunitaires néfastes du système nerveux central ".

Dr. Harold L. Atkins

Ils ont évalué:

  • Récidives des symptômes de la SEP
  • Nouvelles lésions cérébrales
  • Progression soutenue des scores EDSS.

L'équipe recherchait des participants pour survivre et être exempte d'activité de SEP au bout de 3 ans.

Un traitement dangereux et impressionnant

Un participant n'a pas survécu, en raison de l'insuffisance hépatique et de la septicémie après la chimiothérapie.

Les résultats n'ont montré aucune rechute dans les 23 patients restants au cours des 4 à 13 prochaines années. Aucune nouvelle activité de maladie détectable ne s'est produite sur les images d'IRM après le traitement, et seule une des 327 IRM prises au cours de la période de suivi a montré une nouvelle lésion.

L'EM implique une détérioration progressive de la fonction cérébrale, mais chez neuf participants, la détérioration a ralenti à un rythme normal de vieillissement.

Huit patients avaient des scores EDSS qui ont continué à s'améliorer 7 ans et demi après le traitement.

Après 3 ans, six patients ont pu diminuer ou arrêter de recevoir des paiements d'invalidité, et ils sont retournés au travail ou à l'éducation.

Huit patients avaient un effet modérément toxique et 14 patients avaient un effet légèrement toxique après la transplantation.

La thérapie agressive peut ne pas bénéficier à tous les patients

Les limites comprennent la petite taille de l'échantillon et le manque de groupe témoin.

Les auteurs insistent sur le besoin de prudence, pour les essais cliniques plus larges pour confirmer les résultats et pour plus de recherches pour réduire les risques.

D'autres études devraient également déterminer quels patients sont les plus susceptibles de bénéficier de ce type de traitement.

Ils mettent également en garde qu'il s'agit d'un traitement agressif et exhortent les gens à peser non seulement les avantages possibles, mais aussi le risque de complications graves.

Ils notent également qu'un tel traitement ne devrait être disponible que dans des centres qui se spécialisent dans le traitement de la sécrétion et la thérapie par des cellules souches, ou encore dans le cadre d'un essai clinique.

Dans un commentaire lié, le Dr Jan Dörr, du Centre de recherche clinique NeuroCure à Berlin, en Allemagne, décrit les résultats comme «impressionnants» et dit qu'ils semblent «compenser tout autre traitement disponible pour la sclérose en plaques». Il note toutefois que aHSCT a «un profil de sécurité médiocre» en ce qui concerne la mortalité liée au traitement.

Le Dr Dörr ne croit pas que cette étude modifiera les approches du traitement de la SP immédiatement en raison des risques encourus.

Cependant, étant donné une «popularité croissante de l'utilisation d'un traitement agressif précoce», il suggère que si la sécurité peut être assurée, elle pourrait éventuellement devenir une option de traitement général.

Lisez à propos de la recherche suggérant un lien héréditaire pour certains types de SP.

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